今日，Arena Pharmaceuticals與United Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)全球許可協(xié)議。United Therapeutics以8億美元的預(yù)付款，未來4億美元的里程碑付款，獲得了Arena的在研藥物ralinepag的全球開發(fā)、生產(chǎn)和推廣的獨(dú)家權(quán)利。Ralinepag（APD811）是一種口服，新一代特異性強(qiáng)效前列環(huán)素受體激動(dòng)劑，用于治療肺動(dòng)脈高壓（PAH）。

PAH的特點(diǎn)是肺動(dòng)脈壓力升高，多見于青年女性。由于肺動(dòng)脈阻塞，變窄或受損導(dǎo)致肺部血流受阻以及血壓升高，PAH患者的右側(cè)心臟必須更加努力地將血液泵入肺部。而這以通常以右心室的壓力升高為代價(jià)，并且隨著時(shí)間的推移會(huì)造成右心衰竭，進(jìn)而引發(fā)呼吸短促，疲勞和胸痛等癥狀，最終限制患者的體力活動(dòng)。如不進(jìn)行治療，大多數(shù)PAH患者會(huì)在5年內(nèi)死亡。

目前對(duì)PAH有四種不同的治療方法：內(nèi)皮素受體拮抗劑（endothelin receptor antagonists，ERAs)、磷酸二酯酶-5（PDE-5）抑制劑、前列環(huán)素類似物，以及可溶的鳥苷酸環(huán)化酶（SGc）激動(dòng)劑。盡管PAH的現(xiàn)有療法有積極療效，但并不能達(dá)到治愈的效果。PAH患者平均生存期僅為大約10年，他們需要更好的治療選擇。

Ralinepag具有舒張血管，抑制血管平滑肌細(xì)胞增殖，抑制血小板凝聚等療效，而且其半衰期更長(zhǎng)。Ralinepag的這些特點(diǎn)使其具備了成為治療PAH的“best-in-class”藥物的潛力。在2017年7月公布的2期試驗(yàn)結(jié)果中，與安慰劑相比，Ralinepag不僅顯著改善了肺血管阻力（PVR），還顯著提高了患者6分鐘步行距離（6MWD）。目前，針對(duì)更加廣泛患者群體的3項(xiàng)3期試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

United Therapeutics董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官M(fèi)artine Rothblatt博士表示：“United Therapeutics對(duì)Arena的臨床開發(fā)計(jì)劃以及與FDA協(xié)調(diào)工作一直印象深刻，并且在我們對(duì)PAH的超過20年的知識(shí)背景上，對(duì)ralinepag進(jìn)行了廣泛盡職調(diào)查。United Therapeutics相信，在獲得FDA批準(zhǔn)后，ralinepag將從2020年起直至2030后，每年幫助超過1萬名的PAH患者，同時(shí)可與本公司現(xiàn)有的PAH療法組合形成互補(bǔ)。 ”

▲Arena的產(chǎn)品研發(fā)管線（圖片來源：Arena官網(wǎng)）

Arena總裁兼首席執(zhí)行官Amit D. Munshi先生表示：“Arena認(rèn)為ralinepag具有改變PAH療法的潛力，并對(duì)能與United Therapeutics達(dá)成伙伴關(guān)系而感到非常高興。本次合作代表了ralinepag研發(fā)過程的一個(gè)重要里程碑，同時(shí)讓Arena擁有足夠的資源，能夠積極推進(jìn)以etrasimod和olorinab為核心的“best-in-class”研發(fā)管線。”

參考資料：

[1] Arena Pharmaceuticals and United Therapeutics Announce Global License Agreement for Ralinepag. Retrieved November 15, 2018, from http://invest.arenapharm.com/news-releases/news-release-details/arena-pharmaceuticals-and-united-therapeutics-announce-global

[2] United Therapeutics pays $800M-plus to grab Arena’s PhIII PAH drug. Retrieved November 15, 2018, from https://endpts.com/united-therapeutics-pays-800m-plus-to-grab-arenas-phiii-pah-drug/

[3] 強(qiáng)勢(shì)反彈！肺動(dòng)脈高壓新藥展現(xiàn)2期臨床積極數(shù)據(jù). Retrieved November 15, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/Q22ZpYa8VU3UbUpcYT_c8Q

[4] Arena官網(wǎng). Retrieved November 15, 2018, from https://www.Arenatx.com/