日本藥企安斯泰來（Astellas）近日宣布與Juventas Therapeutics公司就后者開發(fā)的基因療法JVS-100達(dá)成了一項獨家全球（不包括中國）選擇和授權(quán)協(xié)議。JVS-100是一種非病毒性基因療法，可表達(dá)基質(zhì)細(xì)胞衍生因子-1（SDF-1），SDF-1是一種天然存在的信號蛋白，可激活內(nèi)源性組織修復(fù)信號傳導(dǎo)通路。

此次協(xié)議，將授予安斯泰來開展研究并推動JVS-100通過IIa期臨床研究、以及從Juventas收購JVS-100以進(jìn)一步開發(fā)和商業(yè)化的選擇權(quán)。目前，安斯泰來計劃將開發(fā)工作的重點放在大便失禁（FI）的治療上。

大便失禁（FI）即肛門失禁（copracrasia），是指不能隨意控制排便，直腸內(nèi)容物不自主地流出肛門外。該病雖不直接威脅生命，但造成患者身體和精神上的痛苦，嚴(yán)重地干擾正常生活和工作。該病可能由多種因素引起，包括年老、肌肉或神經(jīng)損傷以及分娩。目前，該病的治療尚無標(biāo)準(zhǔn)，也沒有有效的治療方法。

JVS-100是一種DNA質(zhì)粒，不具有免疫原性，被設(shè)計為直接遞送至損傷組織部位。臨床試驗已經(jīng)證實了其安全性和允許重復(fù)給藥的能力。在FI動物模型中，肌肉注射JVS-100可促進(jìn)肛門括約肌的功能/組織學(xué)改善。

安斯泰來首席戰(zhàn)略官Naoki Okamura博士表示，“安斯泰來致力于探索各種合作機(jī)會，將尖端的科技進(jìn)步轉(zhuǎn)化為對患者的價值。我們期待著進(jìn)一步調(diào)查JVS-100作為全球IF患者的一種潛在的再生療法的潛力。”

Juventas公司總裁兼首席執(zhí)行官Rahul Aras博士，“在多項臨床研究中，JVS-100表現(xiàn)出很好的耐受性，并已證明具有恢復(fù)內(nèi)在再生過程和恢復(fù)組織功能的潛力。我們很高興與安斯泰來合作推進(jìn)治療IF患者的臨床計劃。”

根據(jù)協(xié)議條款，安斯泰來將支付一筆未披露具體數(shù)額的預(yù)付款，并考慮選擇權(quán)。安斯泰來將資助臨床前和臨床研究，并負(fù)責(zé)與Juventas合作開展研發(fā)工作，調(diào)查JVS-100治療FI的潛力。

原文出處：Astellas Executes License Agreement with an Option to Acquire JVS-100 Gene Therapy Program from Juventas

原標(biāo)題：基因療法治療大便失禁！安斯泰來與Juventas達(dá)成全球戰(zhàn)略合作