日本藥企衛(wèi)材（Eisai）近日宣布抗癲癇藥Fycompa（perampanel，吡侖帕奈）的一項(xiàng)日本III期臨床研究（Study 342）達(dá)到了主要療效終點(diǎn)?；谠撗芯繑?shù)據(jù)，衛(wèi)材計(jì)劃在2018財(cái)年向日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交Fycompa單藥治療部分發(fā)作性癲癇的申請(qǐng)文件。

Study 342是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、單組III期研究，旨在確定Fycompa單藥療法用于12-74歲患者一線治療部分發(fā)作性癲癇的療效和安全性，并將這一療效和安全性與其他抗癲癇藥（AED）單藥研究的結(jié)果進(jìn)行比較。研究的主要療效終點(diǎn)是接受每日4mg劑量Fycompa治療在維持期（26周）達(dá)到無(wú)癲癇發(fā)作的患者比例。

結(jié)果顯示，達(dá)到無(wú)癲癇發(fā)作的患者比例超過(guò)了療效標(biāo)準(zhǔn)，達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。安全性方面，最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（≥10%）包括頭暈、嗜睡、鼻咽炎和頭痛，這與Fycompa已知的安全性相一致。

該研究的詳細(xì)結(jié)果將在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

Fycompa是由衛(wèi)材內(nèi)部研發(fā)的一種首創(chuàng)（first-in-class）的抗癲癇藥物（AEDs），該藥是一種高度選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的AMPA型谷氨酸受體拮抗劑。谷氨酸是介導(dǎo)癲癇發(fā)作的主要神經(jīng)遞質(zhì)。作為AMPA受體拮抗劑，F(xiàn)ycompa能通過(guò)靶向突觸后AMPA受體-谷氨酸的活動(dòng)，減少與癲癇發(fā)作相關(guān)神經(jīng)元的過(guò)度興奮；這種作用機(jī)制與目前市售的抗癲癇藥物（AEDs）不同。

截至目前，F(xiàn)ycompa已獲全球超過(guò)55個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（POS，有或無(wú)繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）的治療。此外，F(xiàn)ycompa也已獲全球超過(guò)50個(gè)國(guó)家批準(zhǔn)，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作的治療。在美國(guó)市場(chǎng)，F(xiàn)ycompa獲批作為一種單藥療法和輔助療法，用于4歲及以上患者部分發(fā)作性癲癇的治療。目前，衛(wèi)材也正在開(kāi)展一項(xiàng)全球性III期臨床研究（Study 338），評(píng)估Fycompa治療Lennox-Gastaut綜合征相關(guān)癲癇的治療。

癲癇（epilepsy）是全球最常見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，在美國(guó)約340萬(wàn)、日本100萬(wàn)、歐洲600萬(wàn)、中國(guó)900萬(wàn)患者，全球大約6000萬(wàn)患者。大約30%的患者使用市售抗癲癇藥物（AEDs）無(wú)法控制病情，因此該領(lǐng)域存在著巨大的醫(yī)療需求。癲癇可根據(jù)其發(fā)作類(lèi)型大致分類(lèi)，其中部分性癲癇發(fā)作約占癲癇發(fā)作病例的60%，全身性癲癇發(fā)作約占40%。原發(fā)性全面強(qiáng)直陣攣（PGTC）癲癇發(fā)作，即癲癇大發(fā)作（grand mal），是最常見(jiàn)也是最嚴(yán)重的全身性癲癇發(fā)作類(lèi)型，約占全身性癲癇發(fā)作病例的60%。PGTC癲癇發(fā)作以意識(shí)喪失和全身抽搐為特征，常見(jiàn)癲癇大發(fā)作癥狀主要有口吐白沫，兩眼上翻，四肢抽搐，尖叫等嚴(yán)重會(huì)造成大小便失禁，持續(xù)發(fā)作等。癲癇發(fā)作是大腦神經(jīng)元激發(fā)和抑制不平衡的結(jié)果，這些不平衡可能通過(guò)多種神經(jīng)化學(xué)機(jī)制引發(fā)，但目前知之甚少。

原文出處：PRIMARY ENDPOINT MET IN PHASE III CLINICAL STUDY OF FYCOMPA? AS MONOTHERAPY FOR PARTIAL-ONSET SEIZURES AIMING FOR SUBMISSION IN JAPAN