據(jù)日本共同社12月3日?qǐng)?bào)道，日本慶應(yīng)大學(xué)日前發(fā)布消息稱，由于找到了運(yùn)動(dòng)神經(jīng)損傷造成全身無(wú)法動(dòng)彈的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，又稱漸凍人癥)的治療藥物候選，于3日啟動(dòng)臨床試驗(yàn)。在通過(guò)患者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)制成神經(jīng)細(xì)胞并投入各種藥物的實(shí)驗(yàn)中，發(fā)現(xiàn)目前用于帕金森病的藥物能抑制細(xì)胞死亡。

使用iPS細(xì)胞找出藥物的臨床試驗(yàn)此前已在京都大學(xué)和慶應(yīng)大學(xué)啟動(dòng)，分別針對(duì)骨骼的疑難病癥和聽力障礙，此次為國(guó)內(nèi)第三例。

對(duì)象為20至80歲的20名患者。團(tuán)隊(duì)將比較服用帕金森藥物“鹽酸羅匹尼羅”片劑半年與服用看似相同但不含有效成分的片劑的患者，調(diào)查安全性與效果。

教授岡野榮之的團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了特定藥物的工作。通過(guò)患者血液制成iPS細(xì)胞。讓其生長(zhǎng)為神經(jīng)細(xì)胞后，投入為其他疾病研發(fā)的1232種藥物觀察了反應(yīng)。結(jié)果顯示，“鹽酸羅匹尼羅”能夠抑制異常的蛋白質(zhì)囤積在細(xì)胞內(nèi)或阻止細(xì)胞死亡。

ALS目前已有兩種藥物，但預(yù)計(jì)“鹽酸羅匹尼羅”與之相比也有2至3倍的效果。

日本國(guó)內(nèi)有約1萬(wàn)名ALS患者。岡野表示：“該藥在世界被使用了20年以上，已知一定的安全性，因此順利推進(jìn)到了臨床試驗(yàn)階段。希望能早日實(shí)現(xiàn)實(shí)際運(yùn)用。”

原標(biāo)題：日本慶應(yīng)大學(xué)啟動(dòng)iPS細(xì)胞藥物研發(fā)治療ALS臨床試驗(yàn)