當前，生物醫(yī)藥行業(yè)對基因治療的熱情正在持續(xù)高漲，投資者紛紛涌向Sarepta、Solid Biosciences、Uniqure和Homology Medicine等公司，這些公司已將一次治愈性基因療法作為其開發(fā)戰(zhàn)略的核心。預計到2024年，這些基因療法的銷售額將達到146億美元，約占全球醫(yī)藥總收入的1.2%。

這是一個顯著的數字，特別是考慮到這些特定的基因療法僅用于治療占0.02%的美國和歐盟人口的疾病時。對賣方數據的進一步研究表明，這些龐大的預測值是基于一個假說，即只有一小部分目標患者會從中受益。

大多數基因療法的預計花費約為100萬美元?？梢哉J為，采取較低的價格策略可能比基因療法開發(fā)商迄今為止選擇的高價格、低容量策略具有更大的市場滲透性。然而，這種轉變似乎極不可能，分析當前的銷售預測如何反映預期的市場滲透具有一定的啟發(fā)性。

為了開展這一分析，EvaluatePharma旗下機構Vantage研究了2024年銷售額預計進入前10名的在研基因療法，并試圖確定有多少患者有資格接受治療，以及分析平攤至每例患者的銷售額和凈現值。這是一個過于簡單化的分析方法，但是這些數字卻可以作為關于基因療法可用性賣方期望值的指示牌。而且它表明，假設100%的滲透率是不切實際的，那么這份2024年的賣方共識預測將遠未達到許多觀察家作出的每例患者100萬美元的預測。

當然，任何療法對特定疾病領域的滲透率都不會是100%。但即便是50%，其中一些數字仍遠未達到百萬美元大關。深入研究個別基因療法的銷售模型表明，在一些疾病領域，例如鐮狀細胞病和β地中海貧血，預計的患者使用率只有個位數。

隨著多達60種基因療法預計在未來6年內獲得批準，基因治療公司必須要謹慎制定策略，以使回報最大化，同時確保所開發(fā)的基因療法可以實際應用于臨床治療?；虔煼ㄓ型蔀楦淖兒币娂膊』颊呱畹囊粋€變革性技術，但是價格、獲取和報銷對其最終的商業(yè)前景產生了很大的不確定性。

“100萬美元”的價格問題

基因療法開發(fā)商面臨的另一個難題是“Harvoni問題”——也就是說，對曾經難以治療的疾病的功能性治愈，可能使這些療法隨著時間推移面臨無用武之地，最終被廢棄。

這一點在諾華脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法AVXS-101上顯而易見，該基因療法品牌名已確定為Zolgensma，正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，諾華已預測這款基因療法將在2023年達到銷售峰值。當然，如果所有流行病例都能治愈，那么在美國每年400例新患者的使用率將無法保證其14億美元的年銷售預測。

Zolgensma是一種靶向SMN1基因的一次性療法，在兩個分項結果中，該療法均很顯眼：平攤至每例患者的銷售額為38.3萬美元、凈現值（NPV）為180萬美元。Zolgensma至少需要表現的如此出色，才能證明諾華今年4月豪擲87億美元收購其開發(fā)者AveXis的正當性。但從分析中得出最明顯的結論是，基因治療存在著很多的不確定性。

目前，基因治療尚處于商業(yè)化初期階段，預計2019年5月Zolgensma的上市將有助于該行業(yè)了解患者滲透以及保險公司支付意愿等問題。諾華已經指出，一例患者400萬美元的定價是合理的，即使該公司表示永遠不會這樣做。

實際上，接受基因治療的患者預計會少得多。那么基因治療行業(yè)使用高價格、低容量的戰(zhàn)略可能更加難以站得住腳。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn）

文章參考來源：Tiny populations up the ante for gene therapy pricing