自2018年5月16日美國(guó)醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）正式接受“嵌合抗原受體CAR-T細(xì)胞治療納入醫(yī)療保險(xiǎn)與補(bǔ)助覆蓋指標(biāo)”的請(qǐng)求并啟動(dòng)審查開(kāi)始，醫(yī)麥客記者始終都關(guān)注CMS的進(jìn)一步動(dòng)作。

終于，在本月15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保！

在擬議決定備忘錄中，要求聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)(Medicare)應(yīng)在CMS批準(zhǔn)的研究中提供全國(guó)范圍內(nèi)覆蓋治療，并在治療后至少兩年內(nèi)對(duì)患者進(jìn)行病情監(jiān)測(cè)。所獲得的監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)也將幫助CMS為醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋治療的后續(xù)推進(jìn)工作提供關(guān)鍵的決定性信息。

CMS與CAR-T

CMS作為一個(gè)公共醫(yī)療保險(xiǎn)服務(wù)平臺(tái)，目前覆蓋了一億人群。它前身是美國(guó)衛(wèi)生保健財(cái)政管理局（HCFA），是一個(gè)在美國(guó)衛(wèi)生和人類(lèi)服務(wù)部?jī)?nèi)的聯(lián)邦機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)管理醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃，并與州政府合作管理醫(yī)療補(bǔ)助計(jì)劃、國(guó)家兒童健康保險(xiǎn)計(jì)劃以及健康保險(xiǎn)標(biāo)準(zhǔn)。

除了上述這些，CMS還具有其它一些職責(zé)，包括制定1996健康保險(xiǎn)流通與責(zé)任法案（HIPAA）行政簡(jiǎn)化標(biāo)準(zhǔn)、療養(yǎng)院的護(hù)理設(shè)施標(biāo)準(zhǔn)認(rèn)證、臨床實(shí)驗(yàn)室質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的制定與修正，并負(fù)責(zé)監(jiān)督美國(guó)聯(lián)邦健康保險(xiǎn)交換系統(tǒng)的核心Healthcare.gov。

2017年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)諾華的CAR-T療法Kymriah上市，用于治療罹患B細(xì)胞前體急性淋巴性白血?。ˋLL），且病情難治或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者，這是人類(lèi)歷史上批準(zhǔn)的首款CAR-T療法，也是在美國(guó)境內(nèi)FDA批準(zhǔn)的首款基因療法！

僅僅兩個(gè)月之后，2017年10月，Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta獲得FDA批準(zhǔn)上市，成為第二款獲批的CAR-T療法，用于治療已接受兩種或兩種以上系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者。

作為世界首批獲準(zhǔn)的CAR-T療法，除了療效，Kymriah和Yescarta價(jià)格也一直備受關(guān)注，當(dāng)時(shí)就有保險(xiǎn)業(yè)者和醫(yī)藥福利經(jīng)理人（PBMs）預(yù)計(jì)CAR-T療法的費(fèi)用很高。

果不其然，Kymriah定價(jià)為47.5萬(wàn)美元，Yescarta定價(jià)為37.3萬(wàn)美元！

事實(shí)上，早在Kymriah獲批之前，就有患者對(duì)Kymriah的定價(jià)提出了意見(jiàn)，當(dāng)時(shí)諾華針對(duì)此事回應(yīng)稱(chēng)，公司在CAR-T療法上進(jìn)行了不菲投資，同時(shí)考慮到該療法對(duì)患者、社會(huì)和醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)的短期、長(zhǎng)期價(jià)值，以及外部健康經(jīng)濟(jì)專(zhuān)家的意見(jiàn)，基于臨床療效付費(fèi)也是策略之一，這樣的話(huà)，付費(fèi)者根據(jù)臨床成功率來(lái)支付，這種方案也有利于讓美國(guó)衛(wèi)生系統(tǒng)盡快接受腫瘤治療新技術(shù)。

（圖片來(lái)源：CMS）

隨后，CMS批準(zhǔn)了為CAR-T療法Yescart（吉利德公司）和Kymriah（瑞士諾華公司）設(shè)立新技術(shù)額外補(bǔ)貼（NTAP）。NTAP是疾病診斷相關(guān)分類(lèi)報(bào)銷(xiāo)（MS-DRG）之外的補(bǔ)貼，疾病診斷相關(guān)分類(lèi)報(bào)銷(xiāo)費(fèi)用由醫(yī)保醫(yī)院住院前瞻性支付系統(tǒng)（IPPS）支付，將在2019年財(cái)政年度啟用，每種藥物的每位患者將獲得$186,500的補(bǔ)貼，占預(yù)期治療費(fèi)用$373,000的50%。

CMS同時(shí)也開(kāi)始了全國(guó)調(diào)研，于2018年5月16日接受請(qǐng)求并啟動(dòng)審查，2018年8月召開(kāi)全國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)證據(jù)開(kāi)發(fā)和覆蓋咨詢(xún)委員會(huì)會(huì)議上并審閱CAR-T療法材料。

終于，15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保！

CMS管理員SeemaVerma說(shuō)：“CAR-T細(xì)胞療法標(biāo)志著治療嚴(yán)重甚至危及生命的疾病的全新治療方法的開(kāi)始?，F(xiàn)在CAR-T正式納入醫(yī)保覆蓋范圍，或許為全世界都帶來(lái)了生命的希望。CMS也會(huì)持續(xù)關(guān)注患者對(duì)醫(yī)療保險(xiǎn)施行的后續(xù)反應(yīng)，以便后期更好的調(diào)整與規(guī)劃保險(xiǎn)補(bǔ)助政策！”

那么，中國(guó)，距離CAR-T療法正式納入醫(yī)保還有多久呢？

參考來(lái)源：

https://www.cms.gov/

http://www.pmlive.com/pharma_news/cms_proposes_coverage_scheme_for_car-t_therapies_1278656

https://www.statnews.com/2019/02/15/medicare-coverage-determination-for-car-t/