——諾和諾德針對血友病A的一種新療法獲得美國FDA批準。但是，新批準的藥物要到2020年之后才在美國上市。

本周二（2月19日），諾和諾德表示，美國FDA批準了其Esperoct（turoctocog alfa pegol）的生物制劑許可申請，用于治療患有血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）的兒童和成人。作為血友病A患者的替代療法，Esperoct被批準用于常規(guī)預防使用，以減少出血發(fā)作的頻率，按需治療，控制出血事件和出血圍手術(shù)期的管理。

血友病A是一種遺傳性出血性疾病，其中凝血因子VIII的缺失或缺陷可阻止血液正常凝固。凝血失敗可引起頻繁及自發(fā)性的出血，可導致長期的關(guān)節(jié)損傷和殘疾。對于沒有因子VIII抑制劑的血友病A患者而言，典型的治療需要每周多次輸注因子VIII替代物。Esperoct是一種延長半衰期因子VIII的藥物，之前被稱為N8-GP，用于A型血友病患者的替代治療，可在成人和青少年中提供1.6倍的半衰期延長，在兒童中提供1.9倍的半衰期延長。

諾和諾德執(zhí)行副總裁兼首席科學官Mads Krogsgaard Thomsen表示，“公司對這種新藥在美國獲批感到很興奮。該藥是諾和諾德提供給血友病A患者的一種重要擴展治療選擇。在美國，每5,000名出生的男性中就有一人受到血友病A的影響。我們相信，Esperoct將為血友病A患者提供一種輕負擔且簡單固定的給藥方案，用于出血預防和治療，從而提高生活質(zhì)量。”

盡管對Esperoct帶來的好處充滿了信心，但諾和諾德表示，該種療法在美國上市至少還要再等一年。該公司將責任歸咎于第三方的知識產(chǎn)權(quán)協(xié)議。

該血友病治療的批準是基于一項長達5年、入組270例先前接受過治療的嚴重血友病A患者的臨床試驗。該藥物通過固定方案進行給藥，青少年或成人每四天注射一次，兒童每三到四天注射一次。在臨床試驗期間，Esperoct被證明可以為嚴重血友病A患者提供“有效的常規(guī)預防”；并被證明可以提供有效的預防措施。此外，當維持給藥時，患者能夠保持較低的中位數(shù)年度出血率（1.18）。

此外，諾和諾德公司表示，“臨床試驗表明，Esperoct在出血治療和出血控制以及圍手術(shù)期管理方面證明有效。在整個臨床試驗和年齡組中，Esperoct表現(xiàn)出良好的耐受性，未發(fā)現(xiàn)安全性問題。此次Esperoct新批準中的全部安全性資料與其他長效FVIII產(chǎn)品所報告的相似。”

2018年，諾和諾德針對血友病B患者推出了新藥Rebinyn，這是一種聚乙二醇化重組人凝血因子IX。血友病B是一種嚴重的慢性遺傳性出血性疾病，影響美國約5,000人。（新浪醫(yī)藥編譯/Bernardo）

文章參考來源：

1、Novo Nordisk Snags FDA Approval for Hemophilia A Treatment

2、Novo Nordisk receives US FDA approval of ESPEROCT® (turoctocog alfa pegol, N8-GP)