一項(xiàng)最新發(fā)表在《Nature Communications》上的研究發(fā)現(xiàn)抑制一個(gè)叫做ACVR1的酶可以延緩彌漫性橋腦膠質(zhì)瘤(DIPG)動物模型的腫瘤生長并延長動物的壽命，DIPG是兒童最致命的腦瘤，目前沒有任何藥物被批準(zhǔn)用于治療DIPG。因此這項(xiàng)研究為開發(fā)有潛力的新療法帶來了希望。

圖片來源：Nature Communications

“我們的結(jié)果很鼓舞人心，表明在臨床上測試這個(gè)酶的抑制劑是可行的。”該研究通訊作者、芝加哥安和羅伯特-盧瑞兒童醫(yī)院斯坦利·曼勒兒童研究所和西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院副教授Oren Becher博士說道。“在此之前，我們還需要在動物模型上評估不同抑制劑的效果，以確保給臨床試驗(yàn)中的兒童帶去最安全有效的藥物。”

2014年，Becher實(shí)驗(yàn)室參與發(fā)現(xiàn)25%的DIPG病人都會出現(xiàn)ACVR1突變，這會導(dǎo)致這個(gè)酶過度活化。在現(xiàn)在這項(xiàng)研究中，Becher博士及其同事第一次表明在動物模型中，20%的腫瘤中這個(gè)酶的突變伴隨著一個(gè)組蛋白的突變（H3.1 K27M）。這些突變對于啟動腫瘤發(fā)生至關(guān)重要。

組蛋白就像DNA的線軸，會幫助DNA組裝在每個(gè)細(xì)胞的細(xì)胞核中。組蛋白還會調(diào)節(jié)基因的開關(guān)，而一旦組蛋白發(fā)生突變，這個(gè)過程就會出錯(cuò)。“我們未來的工作將探索組蛋白和ACVR1同時(shí)突變?yōu)槭裁磿?dǎo)致發(fā)生DIPG，以及如何促進(jìn)這個(gè)過程的發(fā)生。”Becher博士說道。“更深入地探索這個(gè)過程將使我們越來越容易開發(fā)出治療DIPG兒童的藥物。”

參考資料：Oren J. Becher et al.ACVR1 R206H cooperates with H3.1K27M in promoting diffuse intrinsic pontine glioma pathogenesis. Nature Communications. DOI https://doi.org/10.1038/s41467-019-08823-9

原標(biāo)題：Nat Commun：新策略可以對抗最致命的兒童腦瘤