真實世界數(shù)據(jù)（RWE）能夠替代臨床試驗支持美國FDA的監(jiān)管批準么？美國FDA與哈佛大學布萊根婦女醫(yī)院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司將合作解答這一問題。今日，美國FDA擴展了與布萊根婦女醫(yī)院和Aetion公司的合作，將使用RWE預測7項仍在進行的4期臨床試驗結果。這是第一次研究人員將使用RWE預測尚未結束的臨床試驗結果。

RWE是在臨床試驗嚴格控制的環(huán)境以外，從醫(yī)療保險申報，電子病歷，患者匯報的醫(yī)療結果和其它來源獲取的醫(yī)療健康數(shù)據(jù)。生物醫(yī)藥公司越來越多地開始使用RWE來進行藥物安全性和有效性分析，F(xiàn)DA也認識到這些數(shù)據(jù)可能支持監(jiān)管決策，因此FDA，布萊根婦女醫(yī)院，和Aetion公司的合作展開了RCT DUPLICATE項目。

這一項目最初的目標是利用從醫(yī)療健康數(shù)據(jù)庫中獲得的RWE，重復30項已經(jīng)完成的3/4期臨床試驗的結果。從這一項目中獲得的信息能夠幫助FDA建立使用RWE作出監(jiān)管決策的標準。例如，這一項目可以發(fā)現(xiàn)在什么情況下，基于從醫(yī)療健康數(shù)據(jù)庫中獲得的RWE能夠對特定療法安全性和有效性進行準確評估，從而可以指導補充性新藥申請的批準。研究人員將使用Aetion公司專有的Aetion Evidence Platform進行數(shù)據(jù)分析。

值得一提的是，F(xiàn)DA近日剛剛基于RWE，批準了輝瑞（Pfizer）公司為乳腺癌療法Ibrance遞交的補充生物制劑許可申請（sBLA），批準它用于治療男性乳腺癌患者。表現(xiàn)了FDA對使用RWE輔助監(jiān)管決策方面的決心。

為了提高這一項目的透明度，研究人員將在clinicaltrials.gov上注冊7項新的研究，并且讓FDA能夠監(jiān)督研究的所有步驟和結果。這項研究的中期結果將在今年年中獲得，完整結果將在2020年底獲得。

“在臨床試驗結束之前預測試驗結果非常重要，它能夠證明在某些情況下，RWE能夠替代臨床試驗，”RCT DUPLICATE負責人，哈佛大學醫(yī)學院醫(yī)學教授，布萊根婦女醫(yī)院的生物統(tǒng)計學家Jessica Franklin博士說：“這一項目將提供關鍵性信息，幫助我們開發(fā)流程模型，進行達到監(jiān)管標準的RWE研究。”

參考資料：

[1] FDA Expands RealWorld Evidence Partnership with Brigham and Women's Hospital and Aetion. Retrieved April 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-expands-real-world-evidence-partnership-with-brigham-and-womens-hospital-and-aetion-300829517.html

[2] FDA, Brigham and Women’s to test if RWE is ripe now for replacing clinical drug trials. Retrieved April 10, 2019, from https://endpts.com/fda-pilot-project-at-brigham-and-womens-will-test-rwes-potential-for-replacing-drug-studies/

[3] RCT DUPLICATE. Retrieved April 10, 2019, from https://www.rctduplicate.org/