基因編輯公司CRISPR Therapeutics與合作伙伴Vertex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CTX001治療輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的快速通道資格。今年1月，F(xiàn)DA還授予了CTX001治療鐮狀細胞?。⊿CD）的快速通道資格。CTX001是一種實驗性的、自體的、CRISPR/Cas9基因編輯的造血干細胞療法，有潛力成為一種一次性的、潛在治愈療法，開發(fā)用于嚴重血紅蛋白病患者的治療。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫(yī)療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發(fā)階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優(yōu)先審查，此外也有資格進行滾動審查，這意味著藥企可以將其生物制品許可申請（BLA）或新藥申請（NDA）中已完成的部分提交給FDA審查，而不必等到每個部分都完成后在審查整個BLA或NDA。

CTX001是一種實驗性體外（ex vivo）、CRISPR基因編輯的療法，目前正評估治療TDT患者和重度SCD患者的潛力；其中，患者的造血干細胞經過CRISPR/Cas基因編輯，可在紅細胞中產生高水平的胎兒血紅蛋白（HbF）。HbF是一種攜氧蛋白，在出生時天然存在，之后被成人血紅蛋白所取代。CTX001對HBF的升高，有可能緩解TDT患者的輸血需求，以及SCD患者痛苦且致衰性的鐮狀危象。

CTX001治療流程

CRISPR Therapeutics和Vertex于2015年達成一項戰(zhàn)略研究合作，重點是利用CRISPR/Cas9發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對人類疾病內在基因原因的潛在新療法。CTX001是聯(lián)合研究項目中誕生的第一種療法。雙方將共同開發(fā)和商業(yè)化CTX001，并在全球范圍內平均分擔所有研發(fā)成本和利潤。

今年2月，雙方宣布，評估CTX001治療TDT的一項I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治療。此次患者治療，也標志著臨床試驗中CRISPR/Cas9療法的首次公司贊助使用。該項開放標簽I/II期旨在評估18-35歲TDT非β0/β0亞型患者接受單劑量CTX001治療的安全性和有效性。此外，雙方也正在調查CTX001治療SCD。今年2月，在美國開展的一項重度SCD I/II期研究已入組了首例患者，預計將在2019年中輸注CTX001。目前，這2項研究的患者招募仍在進行中。

原文出處：CRISPR Therapeutics and Vertex Announce FDA Fast Track Designation for CTX001 for the Treatment of Beta Thalassemia

原標題：基因魔剪！CRISPR/Cas9基因編輯造血干細胞療法CTX001獲美國FDA授予快速通道資格，治療2種血紅蛋白病