5月8日，輝瑞公司宣布，收購專注于罕見疾病臨床階段私有生物技術(shù)公司Therachon的全部股份已達成一項最終協(xié)議，該公司擁有用于治療軟骨發(fā)育不良和短腸綜合征（SBS）的在研藥物資產(chǎn)。

根據(jù)該協(xié)議的條款，輝瑞公司將以3.4億美元的先期付款及另外4.7億美元的額外付款收購Therachon，額外付款的條件是要實現(xiàn)軟骨發(fā)育不全藥物TA-46的開發(fā)和商業(yè)化關(guān)鍵里程碑。

軟骨發(fā)育不全可導(dǎo)致嚴重的心血管、神經(jīng)和代謝并發(fā)癥，在全世界約25萬患者。目前還沒有對軟骨發(fā)育不全的有效治療方法。

TA-46是一種在研的可溶性重組人成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）誘捕劑，作用機制上被認為能使過度活躍的FGFR3信號通路正?；?，而這些信號通路是與軟骨發(fā)育不全相關(guān)的骨發(fā)育異常的致病基礎(chǔ)。Therachon公司正在為患有這種疾病的兒童和青少年開發(fā)每周皮下注射的TA-46。該藥目前已經(jīng)完成了臨床1期試驗，并獲得了歐洲藥品管理局（EMA）和美國FDA的孤兒藥物認證。

Therachon公司目前正在開發(fā)一系列治療藥物，主要用于治療罕見的胃腸道和肌肉骨骼疾病，包括軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征：

Therachon公司在研資產(chǎn)管線（來自Therachon官網(wǎng)）

在與輝瑞達成交易之前，Therachon將其藥物apraglutide的開發(fā)項目剝離成一家獨立的運營公司。Apraglutide是一種每周一次、潛在同類最佳（best-in-class）的GLP-2類似物，正在進行短腸綜合征臨床2期試驗。輝瑞公司的風(fēng)險投資部門（Pfizer Ventures）持有該項目少數(shù)股權(quán)，并將繼續(xù)持有新公司的股權(quán)。

輝瑞首席科學(xué)官Mikael Dolsten表示：“在輝瑞公司，我們的戰(zhàn)略重點是推進世界上最有前途的科學(xué)，不管它是我們自己研發(fā)的還是外部獲得的。通過收購Therachon，我們希望利用輝瑞領(lǐng)先的科學(xué)和開發(fā)能力，更快地推進這種潛在、有前途的治療方法，以治療軟骨發(fā)育不全患者。”

Therachon首席執(zhí)行官Luca Santarelli補充道：“由我們發(fā)現(xiàn)和推進有可能改變軟骨發(fā)育不全治療的項目將繼續(xù)由輝瑞開發(fā)，這很讓人興奮。輝瑞憑借其罕見疾病專長和在世界范圍內(nèi)的影響力，將使正處于加速開發(fā)階段的TA-46獲得有利位置，我們的愿景是通過探索針對這種疾病的分子根源去解決兒童軟骨發(fā)育不全的治療。”

輝瑞罕見疾病單元總裁Seng Cheng也表示：“此次收購補充了輝瑞現(xiàn)有的罕見疾病治療組合，相信我們將有一個重要的機會，去改變患有軟骨發(fā)育不全年輕人生活，他們勇敢地忍受著由短肢侏儒癥引起的終生并發(fā)癥。輝瑞現(xiàn)有的兒科生長障礙研究項目為這一潛在的突破性治療提供了一個互補的環(huán)境。”

Therachon公司主席Tom Woiwode感嘆：“Therachon是一個很好的例子，證明了歐洲最先進的科學(xué)所能創(chuàng)造的價值。通過將這項研究與一群強大的投資者和一支杰出的管理團隊結(jié)合起來，Therachon開發(fā)了一種高度創(chuàng)新的治療方法。我們期待輝瑞繼續(xù)開發(fā)TA-46，希望它能顯著改善患有軟骨發(fā)育不全兒童的生活。”（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章、圖片參考來源：

1、PFIZER ACQUIRES CLINICAL-STAGE BIOTECH THERACHON

2、https://therachon.com/our-focus/pipeline/