近年來，美國藥企吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）在肝臟疾病領(lǐng)域頗有建樹，已建立起強(qiáng)大的管線資產(chǎn)和產(chǎn)品陣營。現(xiàn)在，該公司計劃進(jìn)一步深耕腎臟疾病領(lǐng)域。就在近日，該公司宣布與Goldfinch Bio簽署一項為期多年的戰(zhàn)略合作協(xié)議，發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化用于治療糖尿病腎?。―KD）和某些罕見腎臟疾病的創(chuàng)新療法。

Goldfinch Bio成立于2016年，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市，是由知名投資機(jī)構(gòu)Third Rock Ventures推出的一家致力于為腎病患者開發(fā)精準(zhǔn)療法的生物技術(shù)初創(chuàng)公司，正在引領(lǐng)一個新的療法發(fā)現(xiàn)時代，以改變腎臟疾病患者的治療模式。

根據(jù)協(xié)議條款，吉利德將向Goldfinch公司支付5500萬美元的預(yù)付款（包括500萬美元的股權(quán)投資），以及另外5400萬美元資金支持為DKD開發(fā)KGA平臺。此外，Goldfinch公司將有資格獲得與前5個合作項目研究、開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)里程碑相關(guān)的高達(dá)19.5億美元的潛在里程碑付款，以及源于此次合作的潛在產(chǎn)品在未來銷售的分層版稅。在某些預(yù)先定義的腎臟適應(yīng)癥中，Goldfinch公司將保留所選產(chǎn)品平分美國利潤的選擇權(quán)，利潤分成產(chǎn)品的開發(fā)成本將由雙方以與產(chǎn)品權(quán)利相稱的方式進(jìn)行分?jǐn)偂?/p>

關(guān)于此次合作，吉利德首席科學(xué)官兼研發(fā)主管John McHutchison博士表示，“Goldfinch公司已經(jīng)建立了一個獨(dú)特的基因和生物學(xué)平臺，可以識別和驗證腎臟疾病的新靶點(diǎn)，并發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新化合物。我們期待著與Goldfinch公司合作，為患有DKD和其他嚴(yán)重腎臟疾病的患者群體尋找及提供新的治療方案。”

Goldfinch公司總裁兼首席執(zhí)行官Tony Johnson博士則表示，“我們很高興能與吉利德科學(xué)合作，該公司是一家以科學(xué)驅(qū)動的創(chuàng)新和生產(chǎn)力而聞名的生物制藥公司。改善腎臟疾病患者健康狀況方面存在著重要的尚未滿足需求。此次合作伙伴關(guān)系將利用Goldfinch公司的KGA平臺來確定新的治療靶點(diǎn)，并將利用吉利德的高效開發(fā)能力來開發(fā)針對這些靶點(diǎn)的創(chuàng)新療法。”

Goldfinch公司有什么資源是吉利德需要的？

腎臟疾病已經(jīng)成為全球性的重大疾病，影響全世界近九分之一的人口。糖尿病腎?。―KD）發(fā)生在約30%-40%的糖尿病患者中，是終末期腎病、心血管疾病、早期死亡的主要原因。盡管目前有可用的治療方法，但DKD患者數(shù)量仍在不斷增加，這突顯出需要額外的有效療法來維持患者的腎功能。

Goldfinch公司正在整合腎臟遺傳學(xué)、基因組學(xué)和生物學(xué)方面的突破，高效識別和驗證新的治療靶點(diǎn)，開發(fā)首創(chuàng)（first-in-class）候選療法，為腎臟疾病患者提供分子機(jī)理水平的精準(zhǔn)治療策略。該公司產(chǎn)品引擎的兩大基石是腎臟基因組阿特拉斯（Kidney Genome Atlas，KGA）平臺和生物學(xué)平臺。其中，KGA平臺是研究腎臟疾病潛在機(jī)制的最全面的患者登記系統(tǒng)，通過將基因組學(xué)、轉(zhuǎn)錄組學(xué)和蛋白質(zhì)組學(xué)數(shù)據(jù)與數(shù)千名匿名臨床患者資料相結(jié)合，進(jìn)行前所未有的分析，以闡明腎病的途徑和新靶點(diǎn)。生物學(xué)平臺則利用干細(xì)胞科學(xué)的進(jìn)展來開發(fā)和應(yīng)用人類器官模型，來驗證新的靶點(diǎn)。

Goldfinch公司產(chǎn)品引擎的兩大基石（圖片來源：Goldfinch公司網(wǎng)站）

此次合作，吉利德?lián)碛歇?dú)家選擇權(quán)，對于Goldfinch公司專有的KGA平臺鑒定出的疾病靶點(diǎn)，可以授權(quán)針對這些靶點(diǎn)的特定產(chǎn)品的全球權(quán)利。KGA平臺是一個綜合的腎臟疾病患者登記系統(tǒng)，整合了基因組、轉(zhuǎn)錄組和蛋白質(zhì)組學(xué)數(shù)據(jù)與患者的臨床概況。此外，Goldfinch公司還將利用其人體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的腎細(xì)胞和腎臟器官生物學(xué)平臺來驗證疾病靶點(diǎn)，并協(xié)助吉利德發(fā)現(xiàn)和開發(fā)擁有獨(dú)家選擇權(quán)的相關(guān)產(chǎn)品。

作為合作交易的一部分，Goldfinch計劃將KGA項目范圍擴(kuò)大到罕見腎臟疾病范疇之外，納入DKD，并將針對患有和不患有腎臟疾病的大量隊列糖尿病患者進(jìn)行DNA測序。除了靶點(diǎn)識別和驗證之外，該公司還將在吉利德行使獨(dú)家選擇權(quán)之前領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)活動，之后吉利德將負(fù)責(zé)行使選擇權(quán)產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化。Goldfinch公司保留領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)和共同推廣針對特定腎病靶點(diǎn)的可選產(chǎn)品的選擇權(quán)。

但此次合作不包括該公司現(xiàn)有的項目GFB-887和GFB-024，Goldfinch保留這些項目的所有權(quán)利。Goldfinch公司在2019年國際腎臟病學(xué)會（ISN）世界大會上公布了關(guān)于先導(dǎo)藥物GFB-887以及KGA平臺的數(shù)據(jù)，清楚地表明了其在開發(fā)腎臟疾病創(chuàng)新療法方面取得的重大進(jìn)展。

Goldfinch公司在研資產(chǎn)管線（來自Goldfinch Bio官網(wǎng)）

該公司產(chǎn)品引擎將使遺傳學(xué)與腎臟生物學(xué)的整合實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，并賦予其差異化的能力：可識別、驗證和探索新的腎臟疾病治療靶點(diǎn)，可預(yù)測和細(xì)分可能對治療有反應(yīng)的患者，同時可在更廣泛的腎臟疾病患者群體中為識別和治療相關(guān)亞組提供分子基礎(chǔ)。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn，編輯/Kerr）

文章參考來源：

1、Gilead and Goldfinch Bio Enter $2 Billion-Plus Partnership to Develop Kidney Disease Drugs

2、Gilead wagers $109M — cash — that this biotech can illuminate a drug discovery path pointed straight into the kidney

3、https://www.goldfinchbio.com/