今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的Eylea（aflibercept）用于治療所有階段的糖尿病性視網(wǎng)膜病變（diabetic retinopathy, DR），降低患者的失明風(fēng)險(xiǎn)。

DR是一種糖尿病患者中常見(jiàn)的并發(fā)癥，它是由于視網(wǎng)膜的血管損傷造成的。據(jù)估計(jì)，世界上有800萬(wàn)DR患者。這一疾病的初期為非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變（NPDR），它通常沒(méi)有明顯癥狀，然而隨著時(shí)間的推移，NPDR會(huì)進(jìn)展為增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變（PDR）。這時(shí)，血管會(huì)在視網(wǎng)膜表面異常生長(zhǎng)并且長(zhǎng)入玻璃體腔，可能導(dǎo)致視力嚴(yán)重喪失。

Eylea是一款血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）抑制劑。它通過(guò)抑制VEGF-A和胎盤生長(zhǎng)因子（PLGF）介導(dǎo)的信號(hào)通路來(lái)抑制血管增生，并且降低血管滲透性。此前，Eylea已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)治療濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD），糖尿病黃斑水腫（DME）等眼科疾病。

▲Eylea（圖片來(lái)源：參考資料[2]）

這一批準(zhǔn)是基于Eylea在名為PANORAMA的3期臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，402名中重度NPDR患者接受了玻璃體內(nèi)Eylea注射或假注射的治療。這些患者還未出現(xiàn)DME?；颊弑环譃槿M，分別每個(gè)8周或16周接受一次Eylea注射，或者假注射。

試驗(yàn)結(jié)果表明，Eylea達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)：在接受治療1年之后，Eylea治療組患者視網(wǎng)膜病變改善的比例顯著高于對(duì)照組。使用DRSS量表進(jìn)行評(píng)估，接受Eylea治療的兩組患者DRSS評(píng)分改善兩級(jí)的比例分別為65%（每16周接受一次注射）和80%（每8周接受一次注射）。對(duì)照組這一數(shù)值為15%。

同時(shí)，Eylea將患者疾病進(jìn)展為PDR或前段新生血管（anterior segment neovascularization, ASNV）的風(fēng)險(xiǎn)分別降低了85%（每16周接受一次注射）和88%（每8周接受一次注射）。

▲PANORAMA療效數(shù)據(jù)一覽（圖片來(lái)源：參考資料[1]）

“上百萬(wàn)患者因?yàn)镈R的進(jìn)展而失明，”PANORAMA試驗(yàn)的研究人員之一David Brown博士說(shuō)：”Eylea預(yù)防DR惡化的效果為盡早治療這一疾病提供了令人信服的理由。特別是只需每16周接受一次注射就可以顯著降低疾病惡化風(fēng)險(xiǎn)。”

參考資料：

[1] FDA Approves EYLEA® (aflibercept) Injection for Diabetic Retinopathy. Retrieved May 13, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-eylea-aflibercept-injection-for-diabetic-retinopathy-300849057.html

[2] Eylea. Retrieved May 13, 2019, from https://hcp.eylea.us/