作為首個獲得日本批準的CAR-T療法，諾華Kymriah日前又被納入了日本中央社會保險，定價為305,000美元，醫(yī)保內(nèi)批準的適應(yīng)癥為治療小兒急性淋巴細胞白血病和25歲以下成人彌漫性大B細胞淋巴瘤。根據(jù)日本厚生勞動?。∕HLW）的說法，Kymriah將成為目前日本國內(nèi)醫(yī)保價格最高的藥品。

2018年4月，諾華向日本監(jiān)管機構(gòu)提交了Kymriah用于治療某些類型的白血病和淋巴瘤的申請。在日本患者中開展的臨床試驗證明，該療法在約80%的B細胞急性淋巴細胞白血病患者和約50%彌漫性大B細胞淋巴瘤患者中有效。今年3月，日本批準Kymriah用于治療CD19陽性復發(fā)或難治性（r/r）B細胞急性淋巴細胞白血病和CD19陽性r/r彌漫性大B細胞淋巴瘤。

據(jù)了解，Kymriah將享受日本醫(yī)療公共保險中的高額療養(yǎng)費制度，治療費的個人負擔部分通常為總治療費的1-3成，并對每月的自負上限進行限制。此次Kymriah成功納入日本醫(yī)保，患者面臨的大部分治療費將享受醫(yī)保報銷。但由于該藥價格高昂，也有人擔憂這會對日本醫(yī)保財政造成負面影響。

據(jù)《日經(jīng)亞洲評論》報道，盡管305,000美元的價格使Kymriah成為日本公共保險系統(tǒng)中最昂貴的藥物，不過與美國相比折扣還是很大的，該藥在美國的清單價格高達475,000美元。不過，考慮對醫(yī)保財政的影響等因素，日本當局可能將對治療方法的費用和效果等進行比較，綜合考慮是否降低價格。

據(jù)日本厚生勞動預測，目前批準的兩種適應(yīng)癥每年約有216名患者接受Kymriah治療，總花費達6570萬美元。相對來說，這是一個較小的市場，不過Kymriah第一季度銷售額僅為4500萬美元，因此，諾華并不會介意日本市場的規(guī)模。相反，該公司還在積極推出一系列舉措助力該藥的銷售。

據(jù)悉，CAR-T的生產(chǎn)過程十分復雜，首先需要醫(yī)療保健提供者采集患者自身的免疫細胞，對其進行加工和編輯，再將其放回患者體內(nèi)以對抗腫瘤細胞。Kymriah在此過程中會出現(xiàn)一些非活動、非活性的治療細胞，因此治療效果有可能無法達到既定要求。

據(jù)路透社報道，諾華仍在與FDA積極溝通解決這一問題，但諾華表示，即使不符合FDA的規(guī)范，諾華也認為該藥具有足夠的安全性和有效性。

目前諾華與FDA陷入僵局，其競爭對手吉利德的CAR-T藥物Yescarta卻表現(xiàn)良好。財報顯示，Yescarta第一季度銷售額達到9600萬美元，比去年第四季度增長了19％。外界認為此次納入日本醫(yī)保也許會促進Kymriah的銷售增長。（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

參考來源：

1、Novartis’ slow-rolling Kymriah wins coverage in Japan at $305K: report

2、Japan Clears $306k Pricetag for Novartis’ Kymriah

3、Novartis gets approval to sell Kymriah in Japan for $306,000

4、Health insurance to cover new cancer therapy worth ￥33 mil