近日，福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與Exonics Therapeutics（以下簡(jiǎn)稱(chēng)Exonics）簽訂了最終收購(gòu)協(xié)議。這筆交易預(yù)計(jì)將于2019年第三季度完成。

根據(jù)協(xié)議，福泰將以10億美元的價(jià)格收購(gòu)Exonics。其中，Exonics的控股者將獲得2.45億美元的預(yù)付款，并有機(jī)會(huì)在實(shí)現(xiàn)里程碑后獲得潛在付款。

這筆收購(gòu)的目的是加強(qiáng)福泰制藥的基因編輯能力，以開(kāi)發(fā)治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）和1型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DM1）的基因編輯療法。

Exonics成立于2017年，是一家位于美國(guó)馬薩諸塞州波士頓的生物技術(shù)公司，致力于為DMD和其他嚴(yán)重的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病患者開(kāi)發(fā)基因編輯療法。Eric Olson博士是Exonics的科學(xué)創(chuàng)始人，也是SingleCut CRISPR技術(shù)的發(fā)明者。

Exonics正在開(kāi)發(fā)先進(jìn)的SingleCut CRISPR基因編輯療法，用于修復(fù)基因突變。目前，該公司已經(jīng)使用 SingleCut CRISPR 在多個(gè)小型和大型動(dòng)物DMD臨床前模型中對(duì)肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白進(jìn)行了基因修復(fù)，并取得了良好的效果。

福泰成立于1989年，總部位于美國(guó)馬薩諸塞州波士頓，是一家制藥公司，致力于為嚴(yán)重疾病患者開(kāi)發(fā)藥物。該公司關(guān)注的重點(diǎn)包括囊腫纖維化、癌癥、傳染性疾病、腸道炎癥、神經(jīng)障礙疾病等。

為了進(jìn)一步擴(kuò)大基因編輯能力，福泰還宣布與CRISPR Therapeutics簽訂合作協(xié)議，以發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)用于DMD和DM1的基因編輯療法。CRISPR Therapeutics正在使用其專(zhuān)有的CRISPR / Cas9基因編輯平臺(tái)開(kāi)發(fā)藥物。

相關(guān)實(shí)驗(yàn)已經(jīng)證明，使用腺相關(guān)病毒（AAV）來(lái)提供基于CRISPR / Cas9技術(shù)的有效載荷，可以識(shí)別和糾正外顯子突變，阻止肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的產(chǎn)生，從而達(dá)到治療DMD和DM1的目的。

注：原文有刪減