今日，強(qiáng)生（Johnson & Johnson）集團(tuán)旗下的楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA批準(zhǔn)該公司和Genmab公司聯(lián)合開發(fā)的Darzalex（daratumumab），與來那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）聯(lián)用，治療不適于使用自體干細(xì)胞移植療法（ASCT）的初治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。這一組合療法，與由來那度胺和地塞米松構(gòu)成的標(biāo)準(zhǔn)療法（Rd）相比，能夠?qū)⒒颊呒膊∵M(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低44%。

多發(fā)性骨髓瘤是一種由于骨髓中的漿細(xì)胞（plasma cell）癌變而導(dǎo)致的惡性血液癌癥。據(jù)估計(jì)，2019年美國將有超過3萬人被確診患有該疾病，約1.3萬因此死亡。目前多發(fā)性骨髓瘤的主要治療方案包括化療，免疫調(diào)節(jié)藥物（IMiDs，如來那度胺）和/或蛋白酶體抑制劑（PIs，如硼替佐米）聯(lián)合或不聯(lián)合干細(xì)胞移植。

Darzalex能以高親和力的方式，特異性識(shí)別在多發(fā)性骨髓瘤惡性漿細(xì)胞上高表達(dá)的CD38，進(jìn)而通過多種免疫介導(dǎo)機(jī)制來誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞的死亡。自從在2015年問世以來，這款新藥已經(jīng)多次獲得FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展治療多發(fā)性骨髓瘤患者的適用范圍。本次批準(zhǔn)的組合療法是FDA批準(zhǔn)的第二款包含Darzalex的一線多發(fā)性骨髓瘤療法，為患者提供了更多治療選擇。

▲Darzalex的作用機(jī)制（圖片來源：Darzalex官網(wǎng)）

這一批準(zhǔn)是基于名為MAIA的開放標(biāo)簽，隨機(jī)3期臨床試驗(yàn)?？傆?jì)737名初治患者接受了Darzalex+Rd或者Rd治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，在Rd治療方案中加入Darzalex，能夠進(jìn)一步提高患者的響應(yīng)。Darzalex組合與Rd相比，將患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低44%。而且，患者的完全緩解率（48%比25%），非常好的部分緩解率（79%比53%）和總緩解率（93%比81%）都得到顯著提高。Darzalex組合療法組微小殘留病灶（MRD）為陰性的患者比例是對(duì)照組的3倍（24%比7%）。

“對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤患者來說，優(yōu)化對(duì)一線療法的反應(yīng)非常關(guān)鍵，” 多發(fā)性骨髓瘤研究基金會(huì)總裁兼首席執(zhí)行官Paul Giusti先生說：“Darzalex的最新批準(zhǔn)對(duì)多發(fā)性骨髓瘤患者群體來說是一個(gè)可喜的進(jìn)展。我們非常感謝楊森公司的研究，和參與這項(xiàng)研究的患者和醫(yī)護(hù)人員。”

參考資料：

[1] Janssen Announces U.S. FDA Approval of DARZALEX® (daratumumab) in Combination with Lenalidomide and Dexamethasone for Newly Diagnosed Patients with Multiple Myeloma Who Are Transplant Ineligible. Retrieved June 27, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-announces-us-fda-approval-of-darzalex-daratumumab-in-combination-with-lenalidomide-and-dexamethasone-for-newly-diagnosed-patients-with-multiple-myeloma-who-are-transplant-ineligible-300876400.html