風丘

來源：醫(yī)藥魔方Info

10月14日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示武田制藥啟動其NAE抑制劑Pevonedistat聯(lián)合阿扎胞苷治療較高風險的骨髓增生異常綜合征（HR MDS）、慢性髓單核細胞白血?。–MML）或低原始細胞急性髓性白血?。ˋML）的III期臨床研究。

來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺

該試驗的主要目的是確定與阿扎胞苷單藥相比，pevonedistat和阿扎胞苷聯(lián)合給藥是否能改善EFS。（MDS或CMML患者的事件定義為死亡或轉為AML（以先發(fā)生者為準），低原始細胞AML患者的事件定義為死亡。）EFS：從隨機化至發(fā)生EFS事件的時間（對于MDS或CMML患者，EFS事件定義為死亡或發(fā)生AML轉化，以先發(fā)生者為準；對于低原始細胞AML患者，該事件定義則為死亡）。

pevonedistat是一種NEDD8激活酶NAE的小分子抑制劑，用于治療骨髓增生異常、多種白血病和腫瘤。NEDD8活化酶(NAE)是Neddylation過程中的限速酶，抑制NAE的活性，能夠降低泛素-蛋白酶體系統(tǒng)(UPS)通路的活性和相關蛋白的降解，誘導腫瘤細胞凋亡。與蛋白酶體抑制劑相比，NAE抑制劑對干擾細胞內環(huán)境穩(wěn)態(tài)更有特異性。

此外，還有一款NAE抑制劑TAS4464 由TaihoPharmaceutical開發(fā)處于I期臨床。