Healx是一家利用人工智能（AI）技術(shù)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病新藥的生物技術(shù)公司，日前完成了B輪5600萬(wàn)美元的融資，由Atomico領(lǐng)投，英特爾投資（Intel Capital）、Balderton Capital、Global Brain、Btov Partners、Amadeus Capital Partners等參與投資。該公司表示，本輪資金將用于推進(jìn)治療管線(xiàn)的開(kāi)發(fā)，并啟動(dòng)其全球罕見(jiàn)病治療加速器項(xiàng)目。

Healx于2014年在英國(guó)劍橋成立，擁有一個(gè)名為Healnet的AI平臺(tái)。該平臺(tái)將一系列機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)應(yīng)用于公開(kāi)和專(zhuān)有數(shù)據(jù)源，涵蓋文獻(xiàn)、臨床試驗(yàn)、專(zhuān)利、藥物靶點(diǎn)、化學(xué)結(jié)構(gòu)、癥狀等。此過(guò)程中涉及使用自然語(yǔ)言處理（NLP）的部分，從所有已公開(kāi)發(fā)布的有關(guān)特定疾病的資料中提取洞見(jiàn)和知識(shí)。

Healx首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Tim Guilliams博士說(shuō)，所有這些數(shù)據(jù)的積聚點(diǎn)是罕見(jiàn)病的知識(shí)圖譜，這可以幫助藥理學(xué)家或生物學(xué)家挖掘出有效的新療法。Guilliams博士補(bǔ)充說(shuō)：“我們利用各種機(jī)器學(xué)習(xí)算法，解決預(yù)測(cè)藥物治療所需的許多任務(wù)，并進(jìn)行有效的臨床轉(zhuǎn)化。我們使用深度學(xué)習(xí)AI算法來(lái)預(yù)測(cè)藥物與疾病之間的新型聯(lián)系。這就是所謂的‘知識(shí)基礎(chǔ)完成度’（knowledge base completion），這依賴(lài)于我們對(duì)罕見(jiàn)病數(shù)據(jù)的全面知識(shí)圖譜。”

雖然罕見(jiàn)病通常被定義為是影響一小部分人的疾病，但據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的數(shù)據(jù)，全球罕見(jiàn)病超過(guò)8000種，影響了約4億人口。這些疾病中的絕大多數(shù)（95％）至今仍未有已獲批的治療方法。

值得強(qiáng)調(diào)的是，Healx并未著手開(kāi)發(fā)全新的藥物。相反，該公司正在努力通過(guò)以新的組合方式從已獲批的藥物中獲取最大的價(jià)值。Guilliams博士解釋說(shuō)：“我們不會(huì)開(kāi)發(fā)新的化學(xué)物質(zhì)和分子，我們將現(xiàn)有藥物以巧妙的方式結(jié)合起來(lái)，在需要時(shí)提高其治療效果，從而實(shí)現(xiàn)現(xiàn)有藥物的價(jià)值最大化。”

Healx的管線(xiàn)（圖片來(lái)源：Healx官網(wǎng)）

該公司計(jì)劃建立一種針對(duì)罕見(jiàn)病的臨床階段在研產(chǎn)品組合，例如碎性X染色體綜合征（FXS），這是一種已知的遺傳性自閉癥。Healx已啟動(dòng)的一項(xiàng)全球性加速器項(xiàng)目，計(jì)劃將在兩年內(nèi)尋找臨床就緒的治療方法，這相比傳統(tǒng)藥物發(fā)現(xiàn)過(guò)程所需的十年或更長(zhǎng)時(shí)間，效率有顯著提高。

Atomico負(fù)責(zé)人Irina Haivas女士，之前是外科醫(yī)生，她說(shuō)：“目前昂貴的、基于試驗(yàn)和錯(cuò)誤的藥物發(fā)現(xiàn)模型（trial-and-error-based model）已經(jīng)持續(xù)了一個(gè)世紀(jì)。然而對(duì)于許多罕見(jiàn)病患者而言，他們沒(méi)有那么多時(shí)間。這些患者中有50％是兒童，許多人生活在高度衰弱的癥狀中。Healx通過(guò)將AI與世界一流的藥理學(xué)專(zhuān)業(yè)知識(shí)相結(jié)合，并將患者放在首位，證明藥物發(fā)現(xiàn)模型可以改變。我們相信，藥物發(fā)現(xiàn)的新范例將出現(xiàn)在技術(shù)、數(shù)據(jù)和生物學(xué)的交匯處，Healx團(tuán)隊(duì)正在為罕見(jiàn)病新藥發(fā)現(xiàn)的新金標(biāo)準(zhǔn)鋪平道路。”

人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)幾乎滲透到了每個(gè)行業(yè)，藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域也不例外。僅在過(guò)去的幾個(gè)月中，已有多家醫(yī)療AI公司獲得了資本的青睞，包括7月，Recursion Pharmaceuticals獲得C輪1.21億美元的融資；9月，BenevolentAI獲得9000萬(wàn)美元的投資；9月，Insilico Medicine完成3700萬(wàn)美元的融資。所有這些公司都有一個(gè)共同的目標(biāo)，就是使用人工智能加快藥物的發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)，但Healx通過(guò)“已獲批藥物的價(jià)值最大化”，同時(shí)專(zhuān)注于罕見(jiàn)的遺傳疾病領(lǐng)域，獨(dú)樹(shù)一幟地開(kāi)辟了自己的新市場(chǎng)。

展望未來(lái)，Healx表示，其目標(biāo)是到2025年實(shí)現(xiàn)100種罕見(jiàn)病新藥進(jìn)入臨床。Guilliams博士補(bǔ)充說(shuō)：“因?yàn)槲覀儚陌踩默F(xiàn)有藥物開(kāi)始，所以我們可以實(shí)現(xiàn)快速而低成本的臨床轉(zhuǎn)化。我們對(duì)碎性X染色體綜合征治療的試驗(yàn)，僅僅是我們的技術(shù)對(duì)藥物發(fā)現(xiàn)產(chǎn)生影響的開(kāi)端。”

參考資料：

[1] Healx secures $56m in Series B financing, launches global accelerator programme for rare diseases Retrieved October 18 2019 from https://healx.io/news/healx-secures-56m-in-series-b-financing-launches-global-accelerator-programme-for-rare-diseases/