美國制藥巨頭吉利德（Gilead）近日在波士頓舉行的第70屆美國肝病研究協(xié)會（AASLD）年會上公布了丙肝新藥Epclusa（中文商品名：丙通沙，通用名：索磷布韋/維帕他韋，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片劑）兒科研究的新數(shù)據(jù)。

對于12歲以下的HCV兒童，特別是HCV基因型2和3的兒童感染者，批準的HCV治療方案有限。針對HCV基因型1、2、3、4、6的6-18歲兒科患者進行的一項開放標簽研究中，Epclusa 12周方案在12歲至＜18歲患者中的病毒學治愈率（SVR12）為95%（97/102）、在6歲至＜12歲患者中的病毒學治愈率為92%（67/73）。 研究中，大多數(shù)不良事件的嚴重程度為輕度或中度，4例患者出現(xiàn)嚴重不良事件，其中一例歸因于治療。最常見的不良事件（＞15%患者）：青少年患者中為頭痛、疲勞和惡心，6-12歲兒童患者中為嘔吐、咳嗽和頭痛。目前，這項研究正在對3歲至＜6歲的丙肝兒童患者進行治療。在上述兒科患者群體中，Epclusa的使用是研究性的，其安全性和有效性尚未確定。 Epclusa是全球首個全口服、泛基因型、單一片劑丙肝治療方案，日服一次，用于全部6種基因型（GT-1,-2,-3,-4,-5,-6）丙肝患者的治療。該藥由吉利德已上市的丙肝明星藥Sovaldi（sofosbuvir）和另一種抗病毒藥物velpatasvir組成。其中，sofosbuvir是一種核苷類似物聚合酶抑制劑，velpatasvir則是一種泛基因型NS5A抑制劑。 在美國，Epclusa適用于慢性HCV基因型1-6感染：（1）Epclusa單藥治療12周，用于無肝硬化或伴有代償期肝硬化（Child-Pugh A級）的丙肝患者；（2）Epclusa聯(lián)合利巴韋林（RBV）治療12周，用于伴有失代償期肝硬化（Child-Pugh B或C級）的丙肝患者；（3）用于丙肝和艾滋?。℉CV/HIV）共感染者。 吉利德：4代丙肝產(chǎn)品，3代獲批在華上市

吉利德針對丙肝已開發(fā)了四代產(chǎn)品，其中三代產(chǎn)品已在中國獲批上市：（1）2017年9月25日，Sovaldi（索華迪，通用名：索磷布韋，sofosbuvir，400mg片劑）獲批，聯(lián)合其他藥物，用于治療成人及12-18歲青少年的全基因型（1-6型）丙型肝炎病毒感染，此次批準，使Sovaldi（索華迪）成為吉利德首個在華正式獲批的丙肝治療藥物；（2）2018年5月30日，Epclusa（丙通沙，通用名：索磷布韋/維帕他韋，sofosbuvir/velpatasvir，400mg/100mg片劑）獲批，用于治療基因型1-6、混合型及未知型慢性HCV的成人感染者，此次批準，使Epclusa（丙通沙）成為中國首個泛基因HCV單一片劑方案。（3）2018年12月4日，Harvoni（夏帆寧，ledipasvir/sofosbuvir，來迪派韋90mg/索磷布韋400mg）獲批，用于治療1-6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成人及12-18歲青少年患者。 上述3種丙肝藥物中，Sovaldi在國際上俗稱“吉一代”、Harvoni在國際上俗稱“吉二代”、Epclusa在國際上俗稱“吉三代”。“吉四代”為Vosevi（SOF/VEL/VOX，索磷布韋/維帕他韋/伏西瑞韋片），該藥是全球首個獲批作為挽救療法用于特定丙肝患者的每日一次單一片劑，同時也是吉利德基于SOF的HCV直接作用抗病毒（DAA）藥物管線的收官之作。 Vosevi由吉利德已上市的泛基因型丙肝雞尾酒療法Epclusa中的2種成分（SOF/VEL）和voxilaprevir組成；其中，SOF是一種核苷類似物聚合酶抑制劑，VEL是一種泛基因型NS5A抑制劑，voxilaprevir則是一種泛基因型NS3蛋白酶抑制劑。 今年6月12日，Vosevi（索磷布韋/維帕他韋/伏西瑞韋片）在中國的上市申請獲得承辦，受理號為JXHS1900078，該藥已被納入國家局發(fā)布的第一批臨床急需境外新藥名單中。

值得注意的是，4種的美國藥物標簽中附帶有一個黑框警告，提示該藥在丙肝/乙肝（HCV/HBV）共感染的患者中，可能有導致乙肝病毒（HBV）再度激活的風險。

原文出處：Gilead Announces New Data from Viral Hepatitis Research Programs at The Liver Meeting® 2019