今日，Incyte公司宣布，美國FDA已經(jīng)接受其FGFR1/2/3抑制劑pemigatinib的新藥申請（NDA），用于治療攜帶FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性經(jīng)治肝內(nèi)膽管癌（iCCA）患者。FDA同時授予該申請優(yōu)先審評資格，預計將在明年5月30日前作出回復。

膽管癌是一種罕見的惡性腫瘤，根據(jù)其發(fā)生的部位可分為iCCA和肝外膽管癌。現(xiàn)有的局部治療選擇有手術(shù)，放療，以及其它消融療法。晚期膽管癌患者的預后較差，目前也沒有已批準的全身療法可用?；颊叩幕熯x擇也非常有限。成纖維細胞生長因子受體（FGFRs）在腫瘤細胞的增殖，存活，遷移和血管生成中起重要作用。FGFR基因的融合，重排，易位和基因擴增與各種癌癥的發(fā)生密切相關。FGFR2基因融合或重排幾乎只發(fā)生在iCCA中，占iCCA患者比例的10%至16%。

Pemigatinib是靶向FGFR1，2和3的口服小分子抑制劑，其臨床前數(shù)據(jù)體現(xiàn)了針對發(fā)生FGFR基因變異的腫瘤的優(yōu)異療效和安全性。此前，F(xiàn)DA已授予pemigatinib治療膽管癌的突破性療法認定和孤兒藥資格。

圖片來源：Incyte官網(wǎng)

此次NDA的遞交是基于pemigatinib在名為FIGHT-202的2期試驗中治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性經(jīng)治肝內(nèi)膽管癌患者的有效性和安全性數(shù)據(jù)。試驗結(jié)果顯示，在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者亞組中，pemigatinib的單藥治療使患者達到36%的客觀緩解率（ORR），并使中位緩解時間（DOR）達到7.5個月。

“對于膽管癌患者來說，除了一線化療以外的治療選擇非常有限，且往往面臨不良預后，”Incyte公司副總裁Peter Langmuir博士說：“FDA接受pemigatinib的NDA，并授予其優(yōu)先審評資格，我們認為這對于此前已接受過其它療法，攜帶FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者來說非常重要。我們期待與FDA緊密合作，盡快將這種創(chuàng)新的靶向療法帶給患有破壞性疾病的患者。”

參考資料：

[1] Incyte Announces Acceptance and Priority Review of NDA for Pemigatinib as a Treatment for Patients with Cholangiocarcinoma， Retrieved November 27, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191127005145/en/Incyte-Announces-Acceptance-Priority-Review-NDA-Pemigatinib