11月28日 ，德國基因療法公司ViGeneron（ViGeneron GmbH）宣布完成了由中國投資者無錫藥明康德風險投資基金和紅杉資本中國基金領投的A輪融資。

本輪融資將用于ViGeneron發(fā)展其臨床前基因治療技術，推動兩項針對眼科基因療法產品的開發(fā)計劃。該技術可以將比現(xiàn)有技術更大的DNA序列傳遞到更廣泛的細胞中。

ViGeneron成立于2017年，總部位于慕尼黑，是從慕尼黑大學（LMU）衍生出來的一家生物技術初創(chuàng)公司。該公司利用其兩個技術平臺（vgAAV矢量平臺、REVeRT分離式AAV平臺）通過針對特定視網(wǎng)膜疾病的內部基因治療計劃來滿足目前未被滿足的眼科醫(yī)療需求。

ViGeneron公司開發(fā)了一種基于腺相關病毒載體的基因療法，該病毒載體通常用于基因療法中。然而，這種類型的載體可能具有諸如無法穿過體內的血腦屏障之類的物理屏障的缺點。ViGeneron已對腺病毒顆粒進行了基因工程改造，使其可以更輕松地跨越這些障礙。此外，這一基因療法可以應用于視網(wǎng)膜上的多種細胞。

ViGeneron致力于解決的腺病毒載體的另一個局限性是它們不能攜帶長DNA序列。為了解決這個問題，ViGeneron正在開發(fā)將基因的不同部分帶入細胞的載體。將這些DNA序列分別轉錄成mRNA分子，然后將其組裝在一起，形成帶有指向性信息的mRNA分子，以創(chuàng)建治療性蛋白質。

近年來，基因治療領域在一步步向前發(fā)展，F(xiàn)DA和EMA看到了使用該技術的大量臨床試驗應用的激增。ViGeneron是公司開發(fā)下一代基因療法的趨勢的一部分，這些新一代基因療法可以更有效地傳遞治療基因。該領域的其他公司也正在開發(fā)一些方法，以治療涉及多種基因突變的復雜疾病。

注：原文有刪減