日前,位于西雅圖的Cyrus Biotechnology公司宣布與Broad研究所(The Broad Institute of MIT and Harvard)達成合作協(xié)議,將共同優(yōu)化CRISPR基因編輯技術(shù),助力開發(fā)創(chuàng)新療法。
CRISPR基因編輯技術(shù)能夠精準簡易地對基因組中的任何序列進行修改,為基礎(chǔ)科學(xué)研究帶來了革命性的變化。然而作為治療人類疾病的療法,它仍然具有安全隱患。除了常被人們提到的“脫靶效應(yīng)”以外,CRISPR基因編輯系統(tǒng)中的Cas9蛋白酶是一種細菌蛋白,這意味著它可能激發(fā)人體的免疫反應(yīng)。
Cyrus公司的專長是通過使用名為Rosetta的蛋白建模和設(shè)計軟件平臺,進行計算設(shè)計生物分子。這一軟件平臺設(shè)計的生物分子已經(jīng)成功進入臨床前和臨床期開發(fā)階段,已有研究表明,這一平臺有能力設(shè)計出免疫原性降低的生物分子。
根據(jù)協(xié)議,CRISPR技術(shù)先驅(qū)之一,著名學(xué)者張鋒博士將是Broad研究所參與這一合作的主要研究員。雙方將合作降低人體對CRISPR系統(tǒng)的免疫反應(yīng)。合作團隊將致力于將合作成果發(fā)表在同行評審的科學(xué)期刊上,并且與非盈利和學(xué)術(shù)科學(xué)機構(gòu)無償分享研究成果,從而保證合作成果能夠獲得廣泛應(yīng)用,助力創(chuàng)新療法的開發(fā)。
▲張鋒博士(圖片來源:PuppyEggs [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)])
Cyrus公司首席執(zhí)行官Lucas Nivón博士表示:“我們已經(jīng)在多種系統(tǒng)中驗證了消除免疫反應(yīng)的計算平臺的能力?,F(xiàn)在我們尋求能夠產(chǎn)生重大影響的應(yīng)用?;贑RISPR系統(tǒng)的廣泛治療潛力,以及Broad研究所和張鋒博士的行業(yè)領(lǐng)先地位,我們非常高興能夠與他們達成合作,讓這些生物分子更適用于在人體中使用,在發(fā)揮最大效力的同時將副作用最小化。”
參考資料:
[1] Cyrus Biotechnology and the Broad Institute of MIT and Harvard Launch Multi-Target Collaboration to Develop Optimized CRISPR Gene Editing Technology. Retrieved December 2, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191202005078/en/Cyrus-Biotechnology-Broad-Institute-MIT-Harvard-Launch
原標題:速遞 | 開發(fā)下一代CRISPR基因編輯系統(tǒng),張鋒領(lǐng)銜Broad研究所合作項目
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