致力于新型基因療法開(kāi)發(fā)的新銳公司Limelight Bio今日宣布，完成由Apple Tree Partners（ATP）投資的7500萬(wàn)美元融資。該公司所重點(diǎn)關(guān)注的領(lǐng)域包括嚴(yán)重的視網(wǎng)膜疾病、血液/代謝疾病以及目前尚無(wú)治療方法的神經(jīng)和聽(tīng)力損失疾病。該公司表示，通過(guò)與賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）高級(jí)視網(wǎng)膜和眼部治療中心（CAROT）的獨(dú)家合作，開(kāi)展近期的臨床項(xiàng)目。

成立于2017年的Limelight Bio開(kāi)發(fā)了專有技術(shù)，旨在克服當(dāng)前基因治療和基因編輯方法的一些關(guān)鍵局限性。該公司表示，我們正在開(kāi)拓基因校正的先河，我們專有的技術(shù)可以獨(dú)立于基因尺寸大小或突變模式而持續(xù)校正大的遺傳缺陷，但不會(huì)造成永久性的基因組改變。此外，我們還在開(kāi)發(fā)用于非病毒基因治療的新型傳遞技術(shù)。另?yè)?jù)該公司官網(wǎng)信息，其正在開(kāi)發(fā)8個(gè)新穎且在機(jī)制上截然不同的基因治療產(chǎn)品，但具體的靶點(diǎn)等信息還未透露。

公司創(chuàng)始人包括賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院（University of Pennsylvania Perelman School of Medicine）的Jean Bennett博士和費(fèi)城兒童醫(yī)院（Children’s Hospital of Philadelphia）前首席科學(xué)官Phil Johnson博士。Johnson博士在疫苗、病毒學(xué)和基因療法領(lǐng)域的研究是開(kāi)發(fā)新型治療方法的基礎(chǔ)。Bennett博士的開(kāi)創(chuàng)性研究，已推動(dòng)一款基因療法獲批上市，她也是Limelight Bio的科學(xué)顧問(wèn)。

Bennett博士說(shuō)：“Limelight的技術(shù)具有潛在轉(zhuǎn)變基因療法、使其遠(yuǎn)超當(dāng)今水平的能力。借助這些先進(jìn)的工具和技術(shù)，我們現(xiàn)在可以直接進(jìn)入最復(fù)雜的遺傳疾病的起源。它可能成為新型藥物的基礎(chǔ)。”

此外，值得一提的是，渤?。˙iogen）公司前研發(fā)負(fù)責(zé)人Michael Ehlers博士出任Limelight Bio的首席執(zhí)行官。Ehlers博士表示：“我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)的新紀(jì)元，一些纏繞人類最持久且具致命性的疾病即將出現(xiàn)突破性的療法。我期待著為先進(jìn)的生物學(xué)技術(shù)轉(zhuǎn)化為突破性的療法而貢獻(xiàn)自己的力量，從而造福廣大患者。”

參考資料：

[1] Limelight Bio Emerges with $75 Million to Develop Next Generation Gene Therapies to Overcome Limitations of Current Treatment retrieved December 6 2019 from https://www.limelightbio.com/2019-limelight-bio-news-dec-5

[2] Apple Tree Partners Names Michael Ehlers as Chief Scientific Officer and Venture Partner Retrieved December 6 2019 from https://www.limelightbio.com/2019-limelight-bio-news-oct-1