編者注：目前，許多公司都在研究治療帕金森病的藥物，但大多數(shù)公司都是為了管理疾病癥狀，而非扭轉(zhuǎn)疾病。

今日，位于美國圣地亞哥的Aspen Neuroscience公司（以下簡稱為“Aspen”）宣布完成650萬美元的種子輪融資，以推進(jìn)其治療帕金森病的首款自體干細(xì)胞療法的開發(fā)。Aspen是全球唯一一家為帕金森病患者提供自體神經(jīng)元替代療法的公司，這家由世界著名干細(xì)胞科學(xué)家Jeanne F. Loring博士參與創(chuàng)建的生物技術(shù)公司到底有何過人之處？

當(dāng)帕金森病患者失去神經(jīng)元時(shí)，他們也會(huì)失去細(xì)胞產(chǎn)生的一種化學(xué)信使，這種化學(xué)信使就是多巴胺。多巴胺水平的顯著降低會(huì)使神經(jīng)細(xì)胞之間的交流減弱，從而導(dǎo)致患者運(yùn)動(dòng)緩慢，步態(tài)和姿勢(shì)不穩(wěn)等問題。

個(gè)體化干細(xì)胞系（圖片來源：Aspen Neuroscience官網(wǎng)）

現(xiàn)在主要的帕金森病治療藥物，機(jī)理大多旨在改變多巴胺水平。但這些藥物無法從根源解決帕金森病的難題，且長期使用這些藥物可能引起一系列并發(fā)癥，給患者的生活帶來困擾，也限制了它們的應(yīng)用。

而Aspen的治療策略則與現(xiàn)有療法完全不同，它旨在用干細(xì)胞來重建患者受損的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)。具體來看，它可以將患者的皮膚細(xì)胞變成誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，而這種細(xì)胞可以變?yōu)轶w內(nèi)任何細(xì)胞類型，包括治療帕金森病的多巴胺能神經(jīng)元。而且，這種使用自體細(xì)胞的療法還有一個(gè)優(yōu)勢(shì)：它不會(huì)產(chǎn)生排斥反應(yīng)，使患者不需要再額外接受免疫抑制藥物的治療。此外，Aspen還利用其創(chuàng)新基因組方法和專有的機(jī)器學(xué)習(xí)工具來把控藥物質(zhì)量，在防止任何有害基因突變發(fā)生的同時(shí)，為每種細(xì)胞系提供安全可復(fù)制的藥物。

目前，Aspen的主要候選藥物ANPD001正在進(jìn)行支持臨床研究用新藥申請(qǐng)的臨床前研究中，用于治療散發(fā)性帕金森病患者。此外，Aspen還有一款基因編輯的自體神經(jīng)元療法ANPD002處于研究階段，這款藥物用于治療特定帕金森病患者，這類患者編碼葡萄糖腦苷脂酶（GBA）的基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致GBA缺失。

Jeanne F. Loring博士表示，Aspen致力于通過改善誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞分化，為多巴胺神經(jīng)元的過程來提供自體替代細(xì)胞療法。650萬美元的種子投資，也代表了資本對(duì)這一技術(shù)的謹(jǐn)慎看好。誠然，干細(xì)胞技術(shù)治療帕金森病，并不會(huì)是一條平坦的康莊大道。但一旦取得成功，將為目前的帕金森病治療帶來顛覆。

參考資料：

[1] Aspen Neuroscience Launches With $6.5 Million Seed Funding to Advance First-of-its-Kind Personalized Cell Therapy for Parkinson's Disease，Retrieved December 12, 2019, from https://www.biospace.com/article/releases/aspen-neuroscience-launches-with-6-5-million-seed-funding-to-advance-first-of-its-kind-personalized-cell-therapy-for-parkinson-s-disease/?s=89[2] Aspen Neuro Bags $6.5M to Test Parkinson’s Disease Stem Cell Therapy，Retrieved December 12, 2019, from https://xconomy.com/san-diego/2019/12/12/aspen-neuro-bags-6-5m-to-test-parkinsons-disease-stem-cell-therapy/