今日，UroGen Pharma公司宣布，美國(guó)FDA已接受其凝膠藥物UGN-101的新藥申請(qǐng)（NDA），用于治療低級(jí)別上尿路上皮癌（LG UTUC）患者。FDA同時(shí)授予該藥物優(yōu)先審評(píng)資格，預(yù)計(jì)將在明年4月18日作出回復(fù)。新聞稿指出，UGN-101有望成為治療LG UTUC患者的首款非手術(shù)療法。

UTUC通常指的是在腎盂和輸尿管上尿路部位的尿路上皮細(xì)胞出現(xiàn)的癌變，是最常見的膀胱癌種類之一。它的局部復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)很高，而且有可能轉(zhuǎn)移。大約5%到10%的尿路上皮癌屬于UTUC。目前，沒有獲得FDA批準(zhǔn)的非手術(shù)療法治療UTUC。

UGN-101是UroGen公司開發(fā)的一種凝膠藥物，它的有效成分是絲裂霉素。UGN-101可以通過標(biāo)準(zhǔn)的膀胱內(nèi)導(dǎo)管滴注到患者的病灶處，UroGen公司的特殊配方在室溫呈液態(tài)，但是在體溫環(huán)境下凝結(jié)成半固態(tài)。這一特性能夠保持滴注在病灶處藥物的持續(xù)釋放，讓尿路組織能夠長(zhǎng)期暴露在絲裂霉素的作用之下，從而使用非手術(shù)方法消除腫瘤。UGN-101已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格和治療LG UTUC的孤兒藥資格，以及突破性療法認(rèn)定。

▲UroGen公司的獨(dú)特配方（RTGel）能夠維持藥物在靶點(diǎn)組織中的濃度（圖片來(lái)源：UroGen公司官網(wǎng)）

該項(xiàng)新藥申請(qǐng)的遞交是基于UGN-101在名為OLYMPUS的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。該試驗(yàn)的結(jié)果表明，在總意向治療患者組中，59%接受UGN-101治療的患者達(dá)到了完全緩解（CR）。根據(jù)Kaplan-Meier分析法的計(jì)算，有89%的患者的緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）達(dá)到6個(gè)月，84%的患者DOR達(dá)到12個(gè)月?；颊叩闹形粡?fù)發(fā)時(shí)間為13個(gè)月。在無(wú)法通過手術(shù)切除腫瘤的患者亞組中，患者CR與DOR達(dá)到12個(gè)月的比例與總意向治療患者組的結(jié)果相同。

“美國(guó)FDA接受UGN-101的新藥申請(qǐng)，并授予UGN-101優(yōu)先審評(píng)資格，是我們?cè)陂_發(fā)新療法以改善癌癥和泌尿科疾病患者護(hù)理水平道路上的重要里程碑，”UroGen總裁，兼首席執(zhí)行官Liz Barrett女士說：“目前，LG UTUC患者的治療選擇非常有限。標(biāo)準(zhǔn)的治療方法有腎臟切除術(shù)和重復(fù)的內(nèi)鏡腫瘤切除術(shù)。他們急需一種非手術(shù)療法出現(xiàn)，減輕他們的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。“

參考資料：

[1] UroGen Pharma Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review of U.S. New Drug Application (NDA) for UGN-101. Retrieved December 19, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191219005143/en

原標(biāo)題：速遞 | 降低患者手術(shù)負(fù)擔(dān)，膀胱癌突破性療法獲優(yōu)先審評(píng)資格