SELLAS生命科學(xué)集團(tuán)公司（SELLAS Life Sciences Group Inc）是一家處于后期臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)新型癌癥免疫療法用于多種癌癥適應(yīng)癥。近日，該公司公布了I/II期研究中采用新型癌癥疫苗galinpepimut-S（GPS）治療處于第二次完全緩解（CR2）的急性髓性白血?。ˋML）患者的最終隨訪數(shù)據(jù)。

先前報(bào)告的初步數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪19.3個月，接受GPS治療的AML-CR2患者的中位總生存期（OS）為16.3個月，接受最佳標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的AML-CR2患者的中位OS為5.4個月（p=0.0175）。

此次公布的最終數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪30.8個月，接受GPS治療的AML-CR2患者的中位總生存期OS為21.0個月，接受最佳標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的AML-CR2患者的中位OS為5.4個月，組間差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p＜0.02）。最終分析還表明，在整個研究過程中，GPS治療繼續(xù)顯示出良好的耐受性。

I/II期研究的首席調(diào)查員、H.Lee-Moffitt癌癥中心惡性血液病免疫治療主任Javier Pinilla Ibarz博士表示：“這些隨訪數(shù)據(jù)建立在最初公布的GPS治療AML-CR2患者I/II期研究初步結(jié)果的基礎(chǔ)之上，并進(jìn)一步證明了這種新型免疫治療疫苗方法可以改善這種情況下患者的預(yù)后，這些患者經(jīng)常有可測量的殘余疾病，如果不能進(jìn)行同種異體移植，預(yù)后很差?；谶@種持續(xù)陽性的療效信號、低毒負(fù)荷以及CD4+和CD8+T細(xì)胞反應(yīng)，GPS在AML-CR2患者群體中具有很大的潛力作為一種維持治療，這類患者具有很高的白血病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。”

目前，SELLAS公司正在開展GPS治療AML-CR2患者的一項(xiàng)關(guān)鍵性III期REGAL研究（NCT04229979）。這是一項(xiàng)1:1隨機(jī)、開放標(biāo)簽研究，在二線抗白血病治療后實(shí)現(xiàn)血液學(xué)完全緩解（伴或不伴血小板減少，CR2/CR2p）、但被認(rèn)為不符合或不能接受同種異體干細(xì)胞移植的AML患者中開展，比較了GPS單藥療法與研究員選擇的最佳可用療法（best available treatment，BAT）用于維持治療的療效和安全性。研究的主要終點(diǎn)是從進(jìn)入研究開始時(shí)間起的總生存期（OS）。SELLAS公司預(yù)計(jì)，將在2021年第四季度對安全性和無效性進(jìn)行中期分析。

GPS是一種靶向WT1（Wilms Tumor 1）蛋白的癌癥疫苗，由4條多肽鏈構(gòu)成，抗原表位多達(dá)25個，能夠激發(fā)自身免疫系統(tǒng)對WT1抗原強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，它與其他療法相結(jié)合可以達(dá)到殺傷緩解期時(shí)體內(nèi)殘存的腫瘤細(xì)胞和加強(qiáng)免疫系統(tǒng)對腫瘤細(xì)胞的免疫監(jiān)察作用。此前，美國FDA已授予GPS治療多類癌癥的快速通道資格。

WT1是最廣泛表達(dá)的癌癥抗原之一，已被美國國家癌癥研究所（NCI）列為癌癥免疫治療的首要靶標(biāo)。重要的是，由于WT1抗原在多種血液惡性腫瘤和實(shí)體腫瘤細(xì)胞中過表達(dá)，但在大多數(shù)正常組織中沒有發(fā)現(xiàn)，因此GPS有望成為一種可廣泛應(yīng)用的免疫療法，用于超過20種不同的血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤。（關(guān)于癌癥疫苗GPS的特點(diǎn)和最新研究進(jìn)展，詳情點(diǎn)擊：galinpepimut-S（GPS）。

目前，SELLAS公司正在開發(fā)GPS用于多個腫瘤適應(yīng)癥，包括急性髓性白血?。ˋML）、惡性胸膜間皮瘤（MPM）、多發(fā)性骨髓瘤（MM）、卵巢癌等。在臨床研究中，GPS已在治療AML、MPM和MM方面表現(xiàn)出了積極的療效數(shù)據(jù)，并且在體內(nèi)產(chǎn)生了針對WT1抗原的強(qiáng)烈的免疫應(yīng)答（CD4+/CD8+），而且具有廣泛的HLA適應(yīng)性。

根據(jù)網(wǎng)站公布的信息，SELLAS公司正與腫瘤免疫治療巨頭默沙東和百時(shí)美施貴寶達(dá)成戰(zhàn)略合作，評估GPS聯(lián)合Opdivo、Keytruda的治療潛力。此外，該公司也已與羅氏達(dá)成戰(zhàn)略合作，評估另一個資產(chǎn)NeuVax（nelipepimut-S）聯(lián)合赫賽汀（trastuzumab，曲妥珠單抗）治療HER2 1+/2+乳腺癌的潛力。

原文出處：SELLAS Announces Positive Follow-Up Phase 1/2 Clinical Data for Galinpepimut-S (GPS) in Acute Myeloid Leukemia (AML)