文 | 白話文

3月3日，羅氏旗下基因泰克宣布，F(xiàn)DA授予其Esbriet（吡非尼酮）突破性療法稱號，用于治療無法分類的間質(zhì)性肺?。╱nclassifiable interstitial lung disease ，uILD）成人患者。

Esbriet已于2014年10月獲得FDA批準，是FDA批準的首個治療特發(fā)性肺纖維化藥物，目前，已在全球60多個國家上市銷售。2019年，Esbriet銷售額達到11.29億瑞士法郎。

間質(zhì)性肺病（ILD）是一組以肺間質(zhì)為主要病變部位的疾病，病因多樣，以咳嗽和活動后呼吸困難為主要臨床表現(xiàn)，病情往往逐漸加重，最終導致呼吸衰竭。ILD雖然以咳嗽和呼吸急促為主要臨表現(xiàn)，但每種ILD患者病因不同，治療方法也不同。據(jù)估計，大約有10%的ILD患者尚不能得到明確的診斷，這些患者被歸類為uILD。目前，F(xiàn)DA尚未批準任何針對uILD的療法。

此次授予的突破性療法稱號基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心II期臨床試驗結(jié)果。在治療24周內(nèi)，吡非尼酮組通過家庭肺活量計測得的用力肺活量（FVC）中值降低87.7 mL(Q1-Q3 -338.1~148.6) ，安慰劑組降低157.1 mL (–370.9~70.1)。在治療24周后，吡非尼酮組患者較安慰劑組FVC值低95.3 mL。

安全性方面，吡非尼酮組較安慰劑組最常見的治療相關(guān)不良反應(yīng)為胃腸道疾?。?7％vs 26％），疲勞（13％ vs 10％）和皮疹（10％ vs 7％）。