3月27日，基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（基石藥業(yè)-B,02616.HK）宣布，公司已向臺(tái)灣衛(wèi)生福利部食品藥物管理署（TFDA）提交胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準(zhǔn)靶向藥物avapritinib的上市申請(qǐng)。

Avapritinib是一款在研、強(qiáng)效、選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，用于治療攜帶血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的、不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。該藥物已于2020年3月9日獲TFDA新藥優(yōu)先審查資格認(rèn)定，是目前首個(gè)且唯一在美國(guó)上市的GIST精準(zhǔn)靶向藥物。

GIST為發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)年齡為50-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因的突變導(dǎo)致的細(xì)胞生長(zhǎng)失調(diào)有關(guān)。由于GIST對(duì)化療和放療不敏感，目前晚期GIST的治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）。然而，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對(duì)現(xiàn)有大中華區(qū)已批準(zhǔn)的TKI藥物均不敏感，ORR為0%，中位無(wú)進(jìn)展生存期僅3至5個(gè)月，總生存期約15個(gè)月。除了D842V之外，既往已批準(zhǔn)的GIST治療藥物對(duì)于其它罕見的PDGFRA外顯子18突變療效也并不理想。

目前基石藥業(yè)向TFDA遞交的臨床數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達(dá) 84%, 且大多數(shù)不良反應(yīng)均為1級(jí)或2級(jí)，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）尚未達(dá)到，61%的患者DOR≥6個(gè)月。

值得一提的是，Avapritinib是基石藥業(yè)第二款遞交上市申請(qǐng)的藥物。此前，基石藥業(yè)已在向臺(tái)灣TFDA提交首了款用于成人復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血?。ˋML）新藥——TIBSOVO（ivosidenib）的上市申請(qǐng)。此外，基石藥業(yè)負(fù)責(zé)人表示，除臺(tái)灣外，2020年上半年將計(jì)劃針對(duì)同一適應(yīng)癥在中國(guó)大陸遞交avapritinib的新藥上市申請(qǐng)，以滿足更多患者之需。

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