10月19日，基石藥業(yè)宣布，美國FDA授予其PD-L1抗體舒格利單抗（CS1001）孤兒藥資格，用于治療T細胞淋巴瘤。這是繼今年7月美國FDA授予其抗PD-1單抗CS1003用于治療肝細胞癌的孤兒藥資格后，基石藥業(yè)免疫療法產(chǎn)品線獲得FDA授予的第二個孤兒藥資格。值得一提的是，基石藥業(yè)還計劃近期向中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)遞交舒格利單抗治療IV期非小細胞肺癌患者的新藥上市申請（NDA）。

根據(jù)新聞稿，舒格利單抗是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。該產(chǎn)品的開發(fā)基于由美國Ligand公司授權(quán)引進的OmniRat®轉(zhuǎn)基因動物平臺，該平臺可一站式產(chǎn)生全人源抗體。作為一種全人源全長抗PD-L1單克隆抗體，舒格利單抗是一種很接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物。舒格利單抗在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風險非常低，這使得舒格利單抗體現(xiàn)出潛在的獨特優(yōu)勢。

數(shù)據(jù)顯示，在中國，結(jié)外自然殺傷細胞/T細胞淋巴瘤（ENKTL）約占所有淋巴瘤的6%。復發(fā)或難治性ENKTL（R/R ENKTL）惡性程度高且侵襲性強，預后較差，1年生存率不足20%。目前在中國獲批的靶向單藥治療完全緩解率（CR）約為6%。

CS1001-201研究是一項評價舒格利單抗單藥治療R/R ENKTL的單臂、多中心、2期研究。據(jù)新聞稿描述，這是全球首個針對R/R ENKTL的抗PD-L1注冊臨床研究。該研究在2020年中國臨床腫瘤學會（CSCO）會議上口頭匯報了最新研究結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，截至2020年7月1日，在38例療效可評估患者中，主要研究終點客觀緩解率為44.7%，完全緩解率為31.6%，中位緩解持續(xù)時間（mDoR）為16.8個月，67.8%的緩解持續(xù)時間超過一年。接受給藥的43例患者，中位總生存期19.7個月，1年生存率為55.5%。

目前，CS1001-201研究的試驗性新藥（IND）申請已經(jīng)于今年8月底通過FDA審評，并取得了開展研究的許可函。

此外，舒格利單抗正在進行多項臨床研究，除了一項美國橋接性1期研究外，在中國，舒格利單抗正針對多個癌種開展一項多臂1b期臨床研究，一項針對淋巴瘤的2期注冊臨床研究，以及四項分別在三、四期非小細胞肺癌、胃癌和食管癌的3期注冊臨床研究。其中舒格利單抗治療IV期非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗達到主要終點，計劃近期向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交新藥上市申請。

來源：醫(yī)藥觀瀾