在大流行期間，F(xiàn)DA在腫瘤藥物批準(zhǔn)工作方面一直保持正常進(jìn)度，在2020年3月至5月之間，腫瘤學(xué)卓越中心（OCE）批準(zhǔn)了8種新的分子實(shí)體以及23種新的腫瘤學(xué)適應(yīng)癥。如何在加速腫瘤用藥開(kāi)發(fā)的同時(shí)，保障數(shù)據(jù)完整性與數(shù)據(jù)質(zhì)量？

腫瘤疾病的嚴(yán)重性、治療方案復(fù)雜性和急診要求，客觀上要求一些獨(dú)特的考慮因素，對(duì)COVID-19大流行期間的腫瘤學(xué)研究帶來(lái)了更大挑戰(zhàn)。這是FDA官員在JAMA Oncology上發(fā)表的新觀點(diǎn)。文章的署名作者，包括FDA負(fù)責(zé)醫(yī)學(xué)與科學(xué)事務(wù)的副局長(zhǎng)Anand Shah醫(yī)生，F(xiàn)DA腫瘤學(xué)卓越中心主任（OCE）Richard Pazdur醫(yī)生，局長(zhǎng)辦公室衛(wèi)生保健科學(xué)家Kushal T. Kadaka先生。文章表示，數(shù)據(jù)完整性問(wèn)題和“大流行引起的方案偏離”，是申辦方與FDA共同關(guān)注的問(wèn)題，F(xiàn)DA在保護(hù)患者健康與臨床試驗(yàn)完整性的同時(shí)，一直力求盡可能的靈活性。

在大流行期間，用于患者監(jiān)控的遠(yuǎn)程醫(yī)療獲得長(zhǎng)足發(fā)展，借助于遠(yuǎn)程醫(yī)療方法，可以最大程度地減少易受感染的受試者暴露于疾病之中，同時(shí)能夠繼續(xù)采集數(shù)據(jù)。作者坦承，對(duì)于腫瘤學(xué)研究，一些晚期患者可能依靠試驗(yàn)入組來(lái)獲取在研藥物，治療相關(guān)疾病，但并非所有終點(diǎn)都適用于虛擬評(píng)價(jià)。同時(shí)建議申辦方，在COVID-19感染活躍的地方開(kāi)展臨床試驗(yàn)時(shí)，應(yīng)就如何最大程度利用醫(yī)學(xué)成像與血液檢查的問(wèn)題，向FDA尋求建議。

展望未來(lái)，在腫瘤學(xué)研究方面，可能會(huì)遇到創(chuàng)新帶來(lái)的教訓(xùn)。作者認(rèn)為：“FDA打算審查在大流行期間發(fā)布的所有臨時(shí)政策，以確定在適當(dāng)?shù)那闆r下，應(yīng)將哪些監(jiān)管靈活性永久納入FDA的具體做法中。”這種靈活性在很多方面是對(duì)監(jiān)管機(jī)構(gòu)工作的自然延伸，相關(guān)工作已在進(jìn)行中。

作者認(rèn)為，COVID-19大流行已經(jīng)生成了在傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)環(huán)境之外如何使用抗腫瘤藥物的數(shù)據(jù)，應(yīng)對(duì)緊急狀態(tài)迫使大家不得不重新評(píng)價(jià)終點(diǎn)評(píng)估的方式，加快采用以患者為中心的結(jié)局。將臨床試驗(yàn)具體操作的一些方面轉(zhuǎn)移到社區(qū)環(huán)境中，通過(guò)減輕患者負(fù)擔(dān)也可以支持這種加速。過(guò)去，腫瘤學(xué)臨床試驗(yàn)是利用附屬于主要臨床試驗(yàn)場(chǎng)所的各個(gè)中心進(jìn)行的，但對(duì)某些GCP要素（Good Clinical Practices，藥品臨床試驗(yàn)管理規(guī)范）存在擔(dān)憂(yōu)。在COVID-19大流行期間發(fā)布的最新FDA指南文件，解決了申辦方應(yīng)如何處理這些潛在的GCP問(wèn)題，幫助確保臨床試驗(yàn)的完整性。第VI期處方藥生產(chǎn)商付費(fèi)法案（PDUFA VI），明確了真實(shí)世界證據(jù)（RWE）運(yùn)用。FDA希望在PDUFA VII期間，加強(qiáng)對(duì)真實(shí)世界證據(jù)（RWE）的運(yùn)用。

FDA與申辦方已經(jīng)見(jiàn)證了用于患者登記與數(shù)據(jù)采集的數(shù)字平臺(tái)。作者表示，采用數(shù)字注冊(cè)平臺(tái)作為行業(yè)提供幫助策略的一部分，是有助于在臨床試驗(yàn)中增加患者人群多樣性的一種強(qiáng)大工具。保持該策略以及其它創(chuàng)新措施,“至少代表著這一具有挑戰(zhàn)性的公共衛(wèi)生時(shí)代的積極成果”。

參考資料：

[1] Kushal T. Kadakia, Richard Pazdur, Anand Shah. U SFood and Drug Administration Support for Oncology Drug Development During COVID-19. Retrieved Oct 20, from https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/fullarticle/2771201