Alexion是一家致力于罕見病新藥研發(fā)的生物制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL靜脈注射（IV）制劑，用于治療2種超級罕見病：陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）。   在美國，Ultomiris 100mg/mL IV制劑于今年10月獲得批準：（1）治療PNH成人患者；（2）治療aHUS成人和兒童（≥1個月）患者，以抑制補體介導的血栓性微血管?。═MA）。   Ultomiris是第一個也是唯一一個長效C5抑制劑：在體重≥20公斤的兒童和成人患者中，可每8周給藥一次；在體重＜20公斤的兒童患者中，可每4周給藥一次。   Ultomiris 100mg/mL制劑代表了aHUS和PNH患者臨床治療經驗方面的一個進步，因為與Ultomiris 10mg/mL制劑相比，Ultomiris 100mg/mL制劑可減少約60%的平均年輸液時間，同時具有可比的安全性和有效性。使用Ultomiris 100mg/mL制劑，大多數(shù)患者每年接受治療的時間不超過6小時。   此次批準基于一份全面的化學、制造和控制提交材料以及一份補充臨床數(shù)據(jù)集，該數(shù)據(jù)集表明，Ultomiris 10mg/mL和Ultomiris 100mg/mL給藥治療的安全性、藥代動力學和免疫原性具有可比性。同樣，數(shù)據(jù)集顯示2種配方的平均乳酸脫氫酶（LDH）水平的有效性測量沒有相關變化。根據(jù)體重，新的擬議配方需要0.4至1.3小時（25至75分鐘）的輸液時間，與目前可用的10毫克/毫升靜脈輸液配方相比（根據(jù)體重，輸液時間在1.3至3.3小時[77至194分鐘]），輸液時間縮短了約60%。   德國埃森大學埃森醫(yī)院血液學和干細胞移植科Alexander Röth教授表示：“Ultomiris已經為患者提供了更大的靈活性，這種新的配方是在減輕總體治療負擔方面又向前邁進了一步。使用這種新配方，患者在每年接受治療的時間大大減少的同時，其安全性和療效將與原配方相當，這有可能對他們的生活產生重大影響。” Ultomiris是獲得監(jiān)管批準的第一個也是唯一一個長效C5補體抑制劑，基于強勁的療效和差異化特征，醫(yī)藥市場調研機構EvaluatePharma此前預測，該產品在2024年的銷售額將達到34.3億美元。   目前，Alexion公司正在繼續(xù)進行Ultomiris創(chuàng)新，目標是改善患者體驗。在完成正在進行的3期臨床研究和收集12個月安全數(shù)據(jù)之后，該公司計劃在2021年第三季度向美國和歐盟監(jiān)管機構提交Ultomiris皮下制劑和設備組合治療PNH和aHUS的監(jiān)管申請文件，這款創(chuàng)新產品可使患者在家自行給藥治療，而且可以大幅縮短給藥時間，將Ultomiris治療縮短至約10分鐘。   PNH是一種以補體介導的紅細胞破壞為特征的血液疾病，可引起廣泛的衰弱癥狀和并發(fā)癥，包括可發(fā)生在全身的血栓形成，并導致器官損傷和過早死亡。aHUS可通過損傷血管壁以及血栓對重要器官（主要是腎臟）造成漸進性損害。aHUS患者對成人和兒童均有影響，病情危重，通常需要在重癥監(jiān)護室接受支持性護理，包括透析。在許多病例中，aHUS和PNH的預后都很差，因此及時準確的診斷和適當?shù)闹委熓歉纳苹颊哳A后的關鍵。   原文出處：New formulation of Alexion's Ultomiris Ok'd in Europe for rare blood disease and kidney disorder