11月25日，Y-mAbs Therapeutics公司（簡稱Y-mAbs）宣布美國FDA已加速批準(zhǔn)其Danyelza（naxitamab-gqgk）用于與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子（GM-CSF）聯(lián)合治療對既往治療表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。Danyelza是一種靶向神經(jīng)節(jié)苷脂（GD2）的人源化單克隆抗體，GD2在各種神經(jīng)外胚層腫瘤和肉瘤中高度表達(dá)。Danyelza曾被FDA授予優(yōu)先審評資格、孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定和罕見兒科疾病認(rèn)定。

Danyelza的批準(zhǔn)得到了兩項關(guān)鍵性研究的臨床試驗證據(jù)的支持，這兩項研究在復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中開展。Danyelza耐受性良好，在臨床試驗中很少中斷治療，不良事件在臨床上可管理。Y-mAbs遞交naxitamab的上市申請數(shù)據(jù)顯示，該療法使患者達(dá)到78%的客觀緩解率（ORR），并使50%的患者無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)到24個月。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童期較常見的實體腫瘤之一，發(fā)生于大腦外部的神經(jīng)系統(tǒng)。神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床行為具有高度變異性，一些腫瘤易于治療，但大多數(shù)具有非常強(qiáng)的侵襲性，即使采用高度強(qiáng)效的治療，患者的生存率仍低于50%。神經(jīng)母細(xì)胞瘤根據(jù)國際神經(jīng)母細(xì)胞瘤分期系統(tǒng)（INSS）進(jìn)行分期，該腫瘤發(fā)展的階段范圍分為1期至4S期。所有在一歲后確診的4期患者均被歸類為高危類別，其中神經(jīng)母細(xì)胞瘤腫瘤細(xì)胞已經(jīng)轉(zhuǎn)移到體內(nèi)其他部位，如骨或骨髓?；旧纤芯哂蠱YCN致癌基因拷貝多或擴(kuò)增的腫瘤患者即使沒有腫瘤擴(kuò)散的證據(jù)，也患有高風(fēng)險疾病。

Danyelza最初由紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSK）的研究人員發(fā)現(xiàn)，并已獨(dú)家授權(quán)給Y-mAbs。Danyelza通過與腫瘤表面的GD2抗原結(jié)合，能夠引發(fā)抗體媒介的細(xì)胞毒性反應(yīng)并激活免疫系統(tǒng)中補(bǔ)體系統(tǒng)，從而達(dá)到殺傷腫瘤的效果。

參考資料:

[1] FDA Approves Y-mAbs’ DANYELZA® (naxitamab-gqgk) for the Treatment of Neuroblastoma. Retrieved 2020-11-26, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/11/25/2134120/0/en/FDA-Approves-Y-mAbs-DANYELZA-naxitamab-gqgk-for-the-Treatment-of-Neuroblastoma.html

來源：即刻藥聞