近日，前沿生物（688221.SH）發(fā)布2025年上半年報(bào)告，實(shí)現(xiàn)營業(yè)收入5,863.98萬元，同比增長14.85%，歸母凈利潤同比減虧39.33%，經(jīng)營業(yè)績持續(xù)向好。在深耕抗HIV創(chuàng)新藥艾可寧®的同時(shí)，前沿生物積極布局小核酸藥物，打造新的業(yè)績?cè)鲩L點(diǎn)。

報(bào)告期內(nèi)，前沿生物強(qiáng)化小核酸藥物在慢病治療領(lǐng)域的技術(shù)儲(chǔ)備與產(chǎn)品轉(zhuǎn)化能力，自主研發(fā)的小核酸遞送載體ACORDE平臺(tái)已提交國際發(fā)明專利申請(qǐng)。同時(shí)，持續(xù)加大研發(fā)資源投入，推進(jìn)在研小核酸藥物研發(fā)進(jìn)展，為技術(shù)突破與產(chǎn)品落地提供充足支撐。

構(gòu)筑遞送平臺(tái)領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，向慢病適應(yīng)癥領(lǐng)域拓展

近年來，作為創(chuàng)新藥研發(fā)市場(chǎng)的“香餑餑”，小核酸藥物以近300%市場(chǎng)規(guī)模年復(fù)合增長率吸引著頭部創(chuàng)新藥企加速入場(chǎng)。那么，專注于抗HIV病毒領(lǐng)域的前沿生物如何能做小核酸藥物研發(fā)呢？這是因?yàn)榍把厣镌陂L效多肽藥物領(lǐng)域掌握的先進(jìn)研發(fā)經(jīng)驗(yàn)與技術(shù)實(shí)力，與小核酸藥物的開發(fā)具有技術(shù)共通性，可將原研技術(shù)積累直接應(yīng)用于后者的開發(fā)。

報(bào)告期內(nèi)，憑借在長效化藥物開發(fā)領(lǐng)域積累的成熟經(jīng)驗(yàn)與資源，依托內(nèi)部成熟的化學(xué)合成偶聯(lián)技術(shù)平臺(tái)，前沿生物自主研發(fā)了小核酸遞送載體—ACORDE，為后續(xù)小核酸藥物開發(fā)奠定了關(guān)鍵技術(shù)基礎(chǔ)。當(dāng)前，基于ACORDE遞送技術(shù)，公司已推進(jìn)首個(gè)肝外靶點(diǎn)siRNA藥物和首個(gè)肝內(nèi)靶向內(nèi)分泌藥物的早期概念性驗(yàn)證研發(fā)工作。  

除此之外，前沿生物也在同步開展其他具有組織特異性的肝外靶向遞送技術(shù)的獨(dú)立研發(fā)，有望進(jìn)一步拓寬非肝靶向小核酸藥物的研發(fā)邊界，快速構(gòu)建起完善的小核酸藥物開發(fā)能力。

隨著小核酸藥物行業(yè)步入快速成長的發(fā)展新階段，小核酸藥物已實(shí)現(xiàn)從罕見病逐步向更廣闊的慢病適應(yīng)癥拓展。隨著技術(shù)的快速突破，小核酸藥物的適應(yīng)癥還正進(jìn)一步向高血壓、高血脂、乙肝等高發(fā)慢性病延伸，并有望在阿爾茨海默癥等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及腫瘤治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破，市場(chǎng)潛力有望持續(xù)釋放。

相比傳統(tǒng)的小分子化學(xué)藥和抗體類藥物，小核酸藥物具有安全性高、特異性強(qiáng)、成藥潛力高、治療領(lǐng)域廣等優(yōu)勢(shì)，具有較大發(fā)展?jié)摿?，已成為醫(yī)藥行業(yè)最具潛力的高成長賽道之一。根據(jù)EvaluatePharma與BCG的權(quán)威預(yù)測(cè)，2024年全球市場(chǎng)規(guī)模將進(jìn)一步攀升至86億美元。

憑借前期已完成的大量的小核酸藥物研究成果，前沿生物在眾多潛在靶點(diǎn)中篩選出具有差異化競(jìng)爭(zhēng)力的靶點(diǎn)，并從安全性、有效性、以及組織分布等多個(gè)維度評(píng)估，選擇了具備成藥性與商業(yè)化前景的慢性疾病以及腫瘤等治療領(lǐng)域。

布局多元小核酸藥物管線，助力長期可持續(xù)發(fā)展

聚焦慢性病治療領(lǐng)域，基于自主研發(fā)的小核酸遞送技術(shù)平臺(tái)及肝外靶向小核酸藥，前沿生物完成了兼具創(chuàng)新引領(lǐng)性與落地可行性的差異化管線布局。

當(dāng)前，公司在研小核酸藥物已覆蓋IgA腎病、血脂異常、內(nèi)分泌相關(guān)、痛風(fēng)、肌肉、中樞神經(jīng)等疾病領(lǐng)域，以及腫瘤治療領(lǐng)域，所選靶點(diǎn)具備同類首創(chuàng)（First-in-Class）或同類最優(yōu)（Best-in-Class）的潛力。

在治療血脂異常領(lǐng)域，前沿生物布局了兩款分別針對(duì)不同脂蛋白靶點(diǎn)的小核酸藥物，包括FB7023和FB7022。目前國內(nèi)外公司在這兩個(gè)靶點(diǎn)上的布局較少，有望占據(jù)先發(fā)優(yōu)勢(shì)。

FB7023主要為同時(shí)作用于血脂代謝通路中不同效應(yīng)因子的小核酸藥物，有望為動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的高風(fēng)險(xiǎn)人群提供全新的治療方案。當(dāng)前，公司在積極推進(jìn)其臨床前藥理藥效研究，并計(jì)劃在2025年底確定臨床前候選分子（PCC）。

FB7022主要為靶向血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的小核酸藥物，后者是調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝的關(guān)鍵靶點(diǎn)。臨床前研究顯示，食蟹猴單次皮下注射FB7022，可顯著降低總膽固醇（TC）和甘油三酯（TG）水平，最大降幅分別達(dá)到67%和45%。目前，F(xiàn)B7022已提交發(fā)明專利申請(qǐng)，處于臨床前狀態(tài)。

為進(jìn)一步滿足慢性病患病的多樣化以及精細(xì)化的臨床需求，基于藥物市場(chǎng)空間和競(jìng)爭(zhēng)格局，前沿生物在代謝相關(guān)脂肪性肝炎（MASH)）、2型糖尿?。═2DM）等內(nèi)分泌領(lǐng)域也布局了多款具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的小核酸藥物，目前已提交4項(xiàng)發(fā)明專利申請(qǐng)。

針對(duì)前沿生物探索的小核酸藥物適應(yīng)癥所在領(lǐng)域，我國目標(biāo)患者基數(shù)較大，市場(chǎng)具有較大潛力，隨著技術(shù)成熟度提升、臨床產(chǎn)品加速上市及應(yīng)用領(lǐng)域持續(xù)拓展，有望助力前沿生物實(shí)現(xiàn)長期可持續(xù)發(fā)展。

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