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瑞士Santhera小分子藥物idebenone獲入FDA快速通道

來源：健康一線 2015年04月14日手機看

瑞士Santhera制藥公司治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的藥物Raxone/Catena（化學名： idebenone）三期臨床試驗結果甚是樂觀，獲得了FDA快速通道藥物認定。
　　FDA快速通道藥物提名旨在加速那些治療嚴重疾病且很少獲批上市的藥物審批速度。專家分析，Santhera也可能獲得該藥物的優(yōu)先審批權，這將進一步促使它加速上市。

艾地苯醌（idebenone）是一個化學合成的"短碳鏈苯醌"，刺激線粒體的電子傳遞，增加肌肉細胞中的能量供應。Idebenone同時也在美國和歐洲獲得了孤兒癥藥物認證，在美國的專利保護期到2027年，歐洲到2026年。
　　對于廣大杜氏肌營養(yǎng)不良患者來說，F(xiàn)DA授予Raxone/Catena快速通道地位無疑是一個巨大的好消息。杜氏肌營養(yǎng)不良是最常見的肌肉退行性病變，患者肌肉無力，可遺傳。全球范圍內(nèi)，每3500名新生男嬰兒中就有1名患有此癥。杜氏肌營養(yǎng)不良極易引發(fā)早期死亡和高風險的心臟-呼吸衰竭，臨床上唯一有效的治療手段是糖皮質(zhì)激素類固醇藥物，類固醇有嚴重的副作用，不能長期服用。根據(jù)一項最新的報告，幾乎42%或以上的超過10歲的DMD患者，都未接受過皮質(zhì)類固醇治療，或因類固醇的嚴重副作用而停止治療。
　　此次FDA的決定是基于一項雙盲、安慰劑對照III期研究DELOS的積極結果。該研究共招募了64名來自歐洲和美國未接受皮質(zhì)類固醇激素治療的10-18歲DMD患者，研究中，患者隨機分配至idebenone（900mg/天）或安慰劑治療52周，主要終點為從基線至治療的52周，呼氣流量峰值（PEF，又名最大呼氣流量）占預測值百分比的變化（PEF%）。研究結果顯示，在研究的第52周，安慰劑組PEF%相對基線顯著下降（-9.01%p;95% CI：-13.2，-4.8;p＜0.001），idebenone治療組PEF%相對基線下降不顯著（-3.05%p;95% CI：-7.1，0.97;p=0.134）；2組PEF%差值為5.96%p（95% CI：0.16，11.8;p=0.044），表明idebenone使患者PEF%下降幅度顯著改善66%。此外，在研究的26周（p=0.007）和39周（p=0.034）及橫跨所有評估時間點（p=0.018），相對安慰劑組，idebenone治療組均表現(xiàn)出統(tǒng)計學意義的顯著療效差異。
　　Santhera CEO Thomas Meier十分看好idebenone，將全力打造該藥物，使其成為公司長線收入的增長點。“我們將在未來幾周內(nèi)召開新藥申請的文件準備會議，爭取盡快向FDA提交。”