德國(guó)科學(xué)家日前發(fā)表的一項(xiàng)醫(yī)學(xué)研究成果顯示，肥大細(xì)胞增生癥引起的嚴(yán)重病變，可以通過(guò)靶向藥物米哚妥林得到緩解。
肥大細(xì)胞增生癥是一種目前病因尚不完全明確的罕見(jiàn)疾病，特點(diǎn)是肥大細(xì)胞通過(guò)浸潤(rùn)性增生侵入周?chē)M織，一般被認(rèn)為與原癌基因KIT的激活性突變有關(guān)，這種基因的產(chǎn)物是Ⅲ型酪氨酸激酶。罹患此病后，病人會(huì)出現(xiàn)過(guò)敏、皮膚病變、體重下降和貧血等癥狀，嚴(yán)重時(shí)可轉(zhuǎn)化為白血病。
最新研究覆蓋了超過(guò)100名患有嚴(yán)重肥大細(xì)胞增生癥的病人，是相關(guān)領(lǐng)域迄今規(guī)模最大的研究。研究人員發(fā)現(xiàn)，一種名為米哚妥林（PKC412）的酪氨酸激酶抑制劑，能夠有選擇性地抑制激活性突變KIT基因，通過(guò)這一靶向藥物治療，參與研究的約六成嚴(yán)重患者病情得到明顯好轉(zhuǎn)。
這項(xiàng)發(fā)表在美國(guó)《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的研究顯示，米哚妥林能遏制器質(zhì)性病變和肥大細(xì)胞的浸潤(rùn)性增生，患者壽命能由此平均延長(zhǎng)28.7個(gè)月。但藥物同時(shí)會(huì)產(chǎn)生惡心嘔吐、血象變化等副作用。
參與研究的德國(guó)呂貝克大學(xué)皮膚免疫學(xué)教授哈特曼說(shuō)，研究結(jié)果顯示了肥大性細(xì)胞增生癥治療領(lǐng)域的突破，下一步研究的重點(diǎn)應(yīng)放在肥大細(xì)胞增生癥輕度患者、米哚妥林和其他抑制劑的綜合使用以及這種疾病癥狀是否可逆上。
原標(biāo)題：德國(guó)科學(xué)家研究出一種靶向藥物可緩解嚴(yán)重肥大細(xì)胞增生癥
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