AB Science公司2016年8月8日宣布：歐洲藥物管理局（EMA）孤兒藥品委員會（COMP）授予馬賽替尼（Masitinib）治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，即盧伽雷氏癥）的孤兒藥地位。

這項歐盟的孤兒藥地位是一個重要的里程碑，因為它意味著COMP認為：基于對正在進行的2/3期ALS臨床試驗的中期分析，馬賽替尼結(jié)合利魯唑治療，能夠產(chǎn)生超越利魯唑單獨治療的顯著益處。

EMA授予孤兒藥地位的標準與FDA有所不同，而且非常嚴格，原因如下（可參考EMA/COMP/15893/2009 Final指南）：

1. 根據(jù)EMA的規(guī)定，如果某種疾病已有獲批（上市）的醫(yī)藥產(chǎn)品，那么開發(fā)商需要提供證據(jù)，表明新產(chǎn)品有望為該病患者帶來顯著的益處；

2. 在基于顯著益處假設(shè)進行申請時，需要與已經(jīng)獲批的療法進行比較；

3. 為了遵循孤兒藥立法的精神，明確可以在開發(fā)過程的任何階段進行孤兒藥申請，"顯著益處"將以申請時可用的證據(jù)為基礎(chǔ)。

由于利魯唑已經(jīng)獲批治療ALS，AB Science公司必須提供證據(jù)，表明與利魯唑相比，馬賽替尼將產(chǎn)生顯著益處。同時，由于2/3期ALS臨床試驗的中期結(jié)果已經(jīng)獲得，COMP必須基于這一中期分析結(jié)果，考慮與利魯唑相比，馬賽替尼是否能夠產(chǎn)生顯著益處。

AB Science公司向COMP提供了來自2/3期ALS臨床試驗中期分析的數(shù)據(jù)。在此基礎(chǔ)上，COMP建議授予馬賽替尼孤兒藥地位，意味著COMP認為馬賽替尼能夠產(chǎn)生超越現(xiàn)有療法的顯著益處。

AB Science公司首席執(zhí)行官Alain Moussy說："這項孤兒藥地位的授予，是EMA計劃在2016年9月接受條件性上市許可申請后，給予我們的更積極的里程碑"。

馬賽替尼之前已經(jīng)獲得FDA治療ALS的孤兒藥地位。

關(guān)于孤兒藥地位

獲得歐盟孤兒藥地位的藥物需要具備以下特點：首先，該藥物是為治療罕見的（發(fā)病率低于5/10000）致命或慢性衰弱性疾病而開發(fā)的；其次，至少早期臨床前數(shù)據(jù)表明，該藥物可能為患者提供益處，所帶來的改善超過目前可用的治療方法。

歐盟的孤兒藥地位能夠為藥物開發(fā)商提供一系列福利，包括減免費用的全方位產(chǎn)品開發(fā)科學(xué)建議、直接進入上市許可的中央審批流程和獲得某些財政激勵的資格。如果產(chǎn)品獲批上市，孤兒藥地位還將提供10年的銷售排他期。

關(guān)于馬賽替尼

馬賽替尼是一種新型口服給藥的酪氨酸激酶抑制劑，以肥大細胞和巨噬細胞為靶點?；谄洫毺氐淖饔脵C制，馬賽替尼可以被開發(fā)為適用于腫瘤、炎性疾病和某些中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的藥物。由于其免疫療法效果，馬賽替尼可能影響腫瘤患者的生存期（單獨或與化療結(jié)合）。通過作用于肥大細胞和小膠質(zhì)細胞，抑制炎癥過程激活，馬賽替尼可能對與某些炎性、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和退行性疾病相關(guān)的癥狀有效。

原標題：馬賽替尼獲得EMA治療ALS的孤兒藥地位