8月23日訊  阿斯利康（AZN）和禮來（Eli Lilly）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予口服BACE抑制劑AZD3293治療阿爾茨海默氏癥（Alzheimer’s disease，AD）臨床開發(fā)項(xiàng)目的快速通道地位（Fast Track designation）。目前，AZD3293正處于III期臨床開發(fā)，調(diào)查用于早期阿爾茨海默氏癥（AD）的治療。FDA的快速通道項(xiàng)目旨在促進(jìn)針對嚴(yán)重疾病的藥物開發(fā)和快速審查，以解決嚴(yán)重未獲滿足的醫(yī)療需求。

除了繼續(xù)推進(jìn)II/III期AMARANTH臨床試驗(yàn)之外，阿斯利康和禮來也已宣布計(jì)劃啟動(dòng)AZD3293第二個(gè)III期臨床研究DAYBREAK-ALZ，該研究在輕度阿爾茨海默病性癡呆（Alzheimer’s dementia）患者中開展，將評估AZD3293的療效和安全性，患者招募工作將于2016年第三季度啟動(dòng)。

阿爾茨海默氏癥（AD）是當(dāng)今臨床治療領(lǐng)域所面臨的最大挑戰(zhàn)之一。BACE抑制劑是一個(gè)新的藥物類別，根據(jù)已取得的臨床數(shù)據(jù)來看，該類藥物有望為阿爾茨海默氏癥的臨床護(hù)理帶來一場革命。目前，美國制藥巨頭默沙東是BACE抑制劑研發(fā)領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，該公司眼下正在大型安慰劑對照II/III期臨床中對其BACE抑制劑MK-8931進(jìn)行評價(jià)，首批III期臨床數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2017年左右獲得。而就在上周，日本藥企衛(wèi)材和合作伙伴百健開發(fā)的BACE抑制劑E2609也獲得FDA批準(zhǔn)進(jìn)入III期臨床開發(fā)，調(diào)查治療早期阿爾茨海默氏癥的療效和安全性。

AZD3293是一種口服β-淀粉樣前體蛋白裂解酶(BACE)抑制劑，目前正調(diào)查用于早期阿爾茨海默氏癥（AD）的治療。眾多專家認(rèn)為，在疾病的早期給予藥物治療，可能是成功治療AD的關(guān)鍵。AD疾病特征是淀粉樣蛋白斑塊（由β淀粉樣蛋白組成）在大腦中積累。BACE是與β淀粉樣蛋白形成相關(guān)的蛋白酶，抑制BACE，有望阻止淀粉樣蛋白斑塊的形成，并最終減緩疾病的進(jìn)展。AZD3293是一種口服強(qiáng)效選擇性小分子BACE抑制劑，在I期研究中，已被證明能夠顯著且呈劑量依賴性地降低阿爾茨海默氏癥患者和健康志愿者腦脊液中β淀粉樣蛋白的水平。

阿斯利康和禮來于2014年達(dá)成戰(zhàn)略聯(lián)盟，合作開發(fā)及商業(yè)化AZD3293（或稱LY3314814）。根據(jù)協(xié)議條款，禮來將支付阿斯利康高達(dá)5億美元的開發(fā)、監(jiān)管里程碑款項(xiàng)，雙方將平攤AZD3293的研發(fā)和商業(yè)化成本，也將平分該藥的全球凈收入。禮來將領(lǐng)導(dǎo)臨床試驗(yàn)，并與阿斯利康神經(jīng)科學(xué)創(chuàng)新單元的科學(xué)家合作，阿斯利康則負(fù)責(zé)AZD3293的生產(chǎn)。今年4月初，AZD3293正式進(jìn)入III期臨床開發(fā)。

阿爾茨海默氏癥（AD）是一種進(jìn)行性發(fā)展的致死性神經(jīng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)為認(rèn)知和記憶功能不斷惡化，日常生活能力進(jìn)行性減退，并有各種神經(jīng)精神癥狀和行為障礙。阿爾茨海默氏癥是最常見形式的老年癡呆癥，約占老年癡呆癥病例的60%-80%。根據(jù)阿爾茨海默氏癥協(xié)會(huì)數(shù)據(jù)，目前全球范圍內(nèi)約有4400萬人患有老年癡呆癥，每年的醫(yī)療費(fèi)用已達(dá)到2000億美元，鑒于當(dāng)前AD治療選擇僅限于療效欠佳的對癥治療藥物，AD患者總數(shù)預(yù)計(jì)將在2030年達(dá)到7500萬，在2050年達(dá)到1.35億，治療費(fèi)用更將達(dá)到12000億美元。

原標(biāo)題:FDA授予禮來/阿斯利康阿爾茨海默氏癥藥物口服BACE抑制劑AZD3293快車道地位