2016年10月24日訊  近日，美國(guó)制藥公司Intercept用于治療罕見(jiàn)肝病——原發(fā)性膽汁膽管炎（PBC）的藥物Ocaliva(obeticholic acid)獲得歐洲藥物管理局人用藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）的支持，這也意味著或許幾個(gè)月后該藥物就能在歐洲獲批上市。

Ocaliva將聯(lián)合熊去氧膽酸（UDCA）治療對(duì)UDCA單藥療法無(wú)應(yīng)答或者對(duì)耐受的原發(fā)性膽汁膽管炎患者，一旦獲批，這將是歐洲唯一一個(gè)僅用于PBC治療的藥物。此次CHMP支持批準(zhǔn)該藥物主要是依據(jù)三個(gè)關(guān)鍵性的臨床試驗(yàn)，數(shù)據(jù)顯示，用藥12個(gè)月后患者的堿性磷酸酶水平下降了47%，而安慰劑組僅有10%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。堿性磷酸酶是PBC非常重要的分子標(biāo)志物。

盡管原發(fā)性膽汁膽管炎是一種罕見(jiàn)病，但是這是導(dǎo)致歐洲——特別是女性肝移植的最常見(jiàn)的疾病。目前針對(duì)PBC的用藥需求很大，市場(chǎng)也急需有效的藥物，來(lái)防止PBC導(dǎo)致的肝硬化以及肝移植的風(fēng)險(xiǎn)。目前Intercept還在進(jìn)行一項(xiàng)名為COBALT的IV期的驗(yàn)證性試驗(yàn)，同時(shí)還有一項(xiàng)針對(duì)肝損傷患者的短期臨床試驗(yàn)，將來(lái)Intercept將向EMA提交這兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，以獲得上市批準(zhǔn)。五個(gè)月前，Ocaliva在美國(guó)針對(duì)同樣的適應(yīng)癥獲得了條件性批準(zhǔn)，此次CHMP的積極意見(jiàn)意味著2017年該藥物就有可能在歐洲上市，而歐洲的PBC患者數(shù)量要多于美國(guó)，表明歐洲市場(chǎng)也更大。

由于PBC是一項(xiàng)罕見(jiàn)病，因此擴(kuò)大適應(yīng)癥對(duì)于Intercept而言非常有必要。目前Intercept正在進(jìn)行Ocaliva針對(duì)非酒精性脂肪肝（NASH）和脂肪肝的研究，以提升該藥物的潛在市場(chǎng)總額。據(jù)估計(jì)，Ocaliva有望在2022年之前成為Intercept的一款重磅新藥。目前Ocaliva針對(duì)NASH的III期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行，預(yù)計(jì)2019年會(huì)得到結(jié)果。與此同時(shí)，Intercept還在進(jìn)行Ocaliva針對(duì)原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）和兒童膽道閉鎖（PBA）兩項(xiàng)罕見(jiàn)病的II期臨床試驗(yàn)。