11月29日，羅氏制藥舉辦雅美羅®（托珠單抗）sJIA（全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎）新適應(yīng)癥上市新聞發(fā)布會，宣告雅美羅®正式獲得治療這一罕見病準入資格。迄今為止，雅美羅是中國目前唯一獲批的治療這一疾病的生物制劑，這意味著15000名患兒有了對癥的藥物。

此前，我國沒有獲批的用于治療這一疾病的藥物，由此，雅美羅sJIA適應(yīng)癥的獲批，讓羅氏制藥成為這一領(lǐng)域的獨一份。這也是是雅美羅在中國獲批的第二個適應(yīng)癥。

獲批sJIA適應(yīng)癥

sJIA是一種自身免疫性疾病，是幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（JIA）中最嚴重的一種亞型，嚴重影響兒童的生長發(fā)育，致殘率和死亡率都很高。這種疾病一般在16歲前發(fā)病，發(fā)病高峰集中在5-7歲。 據(jù)北京兒童醫(yī)院李彩鳳教授介紹，sJIA 的發(fā)病率是10萬分之10，確實不罕見，但黃種人的發(fā)病率更高一些，歐洲大概5%—15%，亞洲達到30%左右。

我國目前約有15000名sJIA患兒，男性患兒發(fā)病率高于女性患兒。由于缺乏國外已普遍使用的生物制劑，目前我國針對sJIA 的醫(yī)療手段以NSAIDs、激素類藥物為主，但長期使用激素會給患兒造成諸多不良后果，如生長發(fā)育緩慢、肥胖、高血壓、骨質(zhì)疏松、消化道出血、糖尿病等。

據(jù)羅氏制藥特藥與抗感染事業(yè)部副總裁鍛煉介紹，雅美羅在sJIA治療上的用藥指南是，按照患兒體重來計算，30公斤以下用的劑量是12毫克，30公斤以上是8毫克。一個月分2次打，5支或6支。

作為一款生物制劑，雅美羅在sJIA治療上的效果得到李彩鳳、深圳兒童醫(yī)院李永柏、北京協(xié)和醫(yī)院宋紅梅的認可。李永柏在現(xiàn)場說：“雅美羅就是針對這個（sJIA）去下藥的，得到的療效就比傳統(tǒng)的上百年的治療效果都要好。所以里程碑的意義就在于此。因為我們不是在用免疫制劑，打蛇打七寸，就打這個地方，因此得到的效果是突出的，副反應(yīng)是輕微的。這是最值得可喜的地方。”

據(jù)羅氏方面介紹，雅美羅在獲批sJIA適應(yīng)癥上，獲得了免三期臨床試驗優(yōu)先批準，讓新適應(yīng)的上市提前4年。據(jù)了解，此前，雅美羅超適應(yīng)癥用于 sJIA治療已有兩年多時間?，F(xiàn)場醫(yī)生稱，其控制炎癥效果不錯，沒有看到令人擔(dān)憂的副作用。

李永柏參與了雅美羅的提前上市評估工作，據(jù)他介紹，免三期臨床提前上市，國家藥品監(jiān)督管理局有三個依據(jù)。第一，做了2年的調(diào)研。對兒科風(fēng)濕科醫(yī)生廣泛的調(diào)查，征求這個藥物在臨床上的使用情況。第二，專門召開了專家聽證會，了解兒科風(fēng)濕科醫(yī)生自己臨床的數(shù)據(jù)。第三，詳細研究了國外的過程和結(jié)果，差不多經(jīng)歷了5年，基于這么長的時間調(diào)查和考察才決定免除三期臨床實驗。當(dāng)然，此后還需補充臨床數(shù)據(jù)，以進一步證明藥物的有效性和安全性。

對雅美羅的期望

羅氏對雅美羅的期望很高，尤其在罕見病領(lǐng)域。

2013年3月，雅美羅在中國獲批第一個適應(yīng)癥類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA），用于治療應(yīng)答不佳的中重度活動型，主要用于成年患者。事實上，這一適應(yīng)癥領(lǐng)域競爭十分激烈，有楊森的類克，艾伯維的修美樂，輝瑞的恩利，三生國健的益賽普，上海賽金生物的強克等。 據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，托珠單抗在中國城市公立醫(yī)院中，2013年、2014年、2015年銷售金額分別為61萬元、1243萬元、1618萬元。段煉稱，雅美羅上市第一年差不多有2000多名患者，到現(xiàn)在，每年患者增長的速度維持在30%—50%之間。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，雅美羅在城市公立醫(yī)院的同比增長速度，2014年為200%，2015年為30%。

這次新適應(yīng)癥sJIA 的上市，讓羅氏在中國成為這一罕見病領(lǐng)域唯一獲批準入的藥企，意味著“對癥下藥”唯雅美羅不二之選。當(dāng)然，這款療效好、副作用小的生物制劑與大部分進口藥品一樣，并不便宜。藥智網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，在多個省份，雅美羅80mg/4ml規(guī)格的藥品，其招標(biāo)價近2000元一支。

對于sJIA患者來說， 使用雅美羅一個月的費用在一萬多人民幣，這樣的費用十分高，尤其是患兒需要長期用藥。李永柏醫(yī)生稱，在他的行醫(yī)中發(fā)現(xiàn)，患這種罕見病的患兒，大多數(shù)來自經(jīng)濟條件不好的家庭。

在現(xiàn)場，醫(yī)生呼吁能將這款藥物納入醫(yī)保。李永柏算了一筆帳，深圳市大概有100左右患兒，如果把醫(yī)保納入進去，深圳市政府一年為此支出的費用“可能只有上千萬，不會達到1個億。”李永柏說：“按照深圳市政府的財力能不能支持？完全能夠支持，支持了以后得到的經(jīng)濟效益是多大？對一個家庭，對整個兒童世界的改善是難以估量的，不是用1000萬能夠衡量的。”

段煉表態(tài)稱，上市以后，羅氏會與廣大的醫(yī)院、醫(yī)生合作，獲得更多的臨床數(shù)據(jù)，進一步指導(dǎo)雅美羅在中國sJIA治療領(lǐng)域的臨床實踐。同時他還表示，會進一步做一些其他的事情，比如跟政府、跟醫(yī)院、跟社會公益機構(gòu)共同通力合作，來擴大雅美羅藥物的可及性。鍛煉表示，正在積極和相關(guān)的基金委溝通，希望在不久的將來可以幫助到患者，惠及更多的sJIA。他希望，雅美羅能進入全國醫(yī)保、地方大病醫(yī)保。

另外，羅氏還在推動雅美羅獲批更多的適應(yīng)癥。去年，美國FDA授予了雅美羅普擴型療法，針對的適應(yīng)癥是系統(tǒng)性硬化病，這也是一個比較少見的病癥。段煉稱，羅氏內(nèi)部已經(jīng)開始討論系統(tǒng)性硬化病在中國的研發(fā)策略。他還透露，羅氏現(xiàn)在正在進行雅美羅皮下注射制劑的治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的三期實驗，如果一切順利，將在2019年正式上市這個制劑。

段煉稱，羅氏對雅美羅的預(yù)期是非常大的，希望這款生物制劑能夠上市更多的適應(yīng)癥，能夠在中國在不同的人群當(dāng)中惠及更多的適應(yīng)癥。