健康一線(vodjk.com)4月10日訊    近日,美國生物技術(shù)公司Prothena宣布,與羅氏（Roche）合作研發(fā)的針對(duì)帕金森病的單抗藥物PRX002將進(jìn)入2期臨床試驗(yàn)。

帕金森病是一種主要影響患者運(yùn)動(dòng)功能的神經(jīng)退行性疾病，它是僅次于阿茲海默病的第二大神經(jīng)退行性疾病，在中國有一百多萬患者。目前針對(duì)帕金森病的藥物只能改善癥狀以及延緩病情發(fā)展，并不能從根本上治愈疾病。

與阿茲海默病類似，引起帕金森病的罪魁禍?zhǔn)滓彩且环N非正常折疊蛋白的沉積。這種叫做α-synuclein的蛋白沉積影響了大腦中主管運(yùn)動(dòng)功能區(qū)域的神經(jīng)細(xì)胞，造成患者出現(xiàn)四肢震顫和軀體僵硬等癥狀。Prothena公司的PRX002正是一種針對(duì)α-synuclein的單抗藥物，它可以阻止非正常折疊的α-synuclein蛋白在大腦中的傳播，并將其清除出大腦，有望從根本上解決帕金森病。

羅氏在2013年與Prothena達(dá)成協(xié)議，共同開發(fā)PRX002（羅氏的代號(hào)為RG7935）。在1b期積極數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，雙方共同決定將在2017年第二季度開始2期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)將測試多個(gè)劑量的PRX002每個(gè)月注射一次能否改善患者的癥狀。

Prothena已經(jīng)完成了在帕金森病患者中的1b期臨床試驗(yàn)，這項(xiàng)試驗(yàn)的主要數(shù)據(jù)于去年11月公布，而具體數(shù)據(jù)在近期進(jìn)行的國際阿茲海默病和帕金森病會(huì)議（Alzheimer's & Parkinson's Diseases Congress）上展示。這也是帕金森病免疫療法研發(fā)中第一次公布的臨床數(shù)據(jù)。試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)PRX002能夠迅速進(jìn)入患者腦部，并減少α-synuclein，尤其是聚積的α-synuclein蛋白水平?；颊哐逯?alpha;-synuclein濃度下降了多達(dá)97%。此外，這個(gè)藥物也展示了良好的安全性和耐受性數(shù)據(jù)。

主持了1b期臨床試驗(yàn)的美國貝勒醫(yī)學(xué)院（Baylor College of Medicine）教授Joseph Jankovic博士表示：“我的病人經(jīng)常問我怎樣才能阻止帕金森病的發(fā)展，我想這是第一次不僅僅治療癥狀，而是徹底改變疾病進(jìn)程的嘗試。”

Prothena并不是唯一一家開發(fā)α-synuclein靶向免疫療法的公司，此次會(huì)議專門有一項(xiàng)議程討論免疫療法的研發(fā)。包括Affiris、Biogen、AC Immune、Proclara、NeuroPore和BioArctic在內(nèi)的多家生物技術(shù)公司都在開發(fā)這類藥物。