健康一線(vodjk.com)4月12日訊   據(jù)國外媒體報(bào)道,圣地亞哥的Neurocrine Biosciences宣布公告稱,治療成人遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙的新藥INGREZZA（valbenazine）獲美國FDA宣布批準(zhǔn)上市，這是美國FDA批準(zhǔn)的首款治療成人遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙患者的藥物。

今日獲批的valbenazine是一款選擇性的VMAT2抑制劑。VMAT2是大腦內(nèi)的一種蛋白，能夠包裹住多巴胺之類的神經(jīng)遞質(zhì)，將它們運(yùn)輸和釋放到突觸前神經(jīng)元。通過抑制VMAT2，valbenazine有望讓控制運(yùn)動(dòng)的腦部區(qū)域減少多巴胺的分泌量，從而避免出現(xiàn)多巴胺信號通路紊亂。這款藥物的特異性非常高，與VMAT1、多巴胺能受體、5-羥色胺能受體等親和力較低，從而避免導(dǎo)致其他副作用。此外，它也能與抗精神病藥物或抗抑郁藥一同服用。先前，它曾獲得了美國FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定。

遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，表現(xiàn)為軀干、四肢、面部等出現(xiàn)不自主的重復(fù)異常運(yùn)動(dòng)。這往往是由于其他藥物所導(dǎo)致。在精神分裂癥、雙相人格障礙與抑郁癥的治療中，抗精神病藥會(huì)抑制大腦內(nèi)的多巴胺受體，而這會(huì)導(dǎo)致一些人體內(nèi)的多巴胺信號通路出現(xiàn)紊亂。如果這些紊亂發(fā)生在腦部控制運(yùn)動(dòng)的區(qū)域，就會(huì)造成遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙的癥狀。這種聽起來有些陌生的疾病影響了廣大的人群——僅在美國，受該疾病困擾的人就多達(dá)50萬。由于這些癥狀非常嚴(yán)重，持續(xù)良久，且無法逆轉(zhuǎn)，遲發(fā)性運(yùn)動(dòng)障礙的患者也急需一種新型的藥物，來改善他們的生活質(zhì)量。

在一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，研究人員評估了與安慰劑相比，每日服用40毫克或80毫克valbenazine，是否能影響患者的AIMS運(yùn)動(dòng)障礙綜合評分（AIMS dyskinesia total score）。研究表明，每日服用80毫克valbenazine的患者，有40%的患者其AIMS評分降低了一半以上。相比之下，服用安慰劑的患者中只有8.7%出現(xiàn)了類似的改善。這使它達(dá)到了主要臨床終點(diǎn)。另外，它的總體耐受良好?；谶@些數(shù)據(jù)，美國FDA批準(zhǔn)valbenazine上市。