健康一線(vodjk.com)5月18日訊    據(jù)國外媒體報道,5月16日Sangamo Therapeutics公司發(fā)布公告稱,該公司用于治療A型血友病的互補(bǔ)DNA基因療法候選藥物SB-525獲得了美國FDA快速通道認(rèn)定。

在本月10號，美國制藥巨頭輝瑞公司剛剛宣布與Sangamo達(dá)成了一項總價值最高達(dá)5億4千5百萬美元的合作協(xié)議用于共同開發(fā)后者的SB-525。

SB-525是一種重組腺病毒載體基因療法，這種療法將人凝血因子VIII互補(bǔ)DNA和合成肝臟特異性啟動子遞送到患者的肝臟細(xì)胞核。這種療法被設(shè)計為通過一次輸注就可以提供持續(xù)的凝血因子VIII蛋白的治療性表達(dá)。 美國FDA已授予SB-525孤兒藥地位，同時，Sangamo公司已經(jīng)獲得了該藥物的IND批準(zhǔn)，并計劃在本季度末啟動用于成人血友病的臨床I/II期研究，試驗結(jié)果預(yù)計會在2017年或2018年初獲得。

A型血友病又叫先天性第VIII凝血因子缺乏癥、經(jīng)典血友病、抗血友病球蛋白缺乏癥。是由于編碼凝血因子VIII蛋白的F8基因的突變導(dǎo)致，而凝血因子XIII可以促進(jìn)血液的凝固或停止血管損傷后的出血癥狀。根據(jù)疾控中心數(shù)據(jù)，在每5000名出生男性中就會有一位是血友病患者，美國共約有20000名遭受此病的患有此病的男性患者，而在全球范圍內(nèi)，A型血友病患者總數(shù)超過15萬例。

本次快速通道地位的授予，將讓輝瑞公司在血友病疾病領(lǐng)域追趕Biomarin的步伐更近了一步。Biomarin公司最近剛剛公布了在A型血友病領(lǐng)域的研究結(jié)果并正在全力推動其產(chǎn)品BMN270進(jìn)入臨床2b期研究。