今天，羅氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)宣布，美國(guó)FDA擴(kuò)大批準(zhǔn)了Actemra(tocilizumab單抗)的適應(yīng)癥，用于皮下注射治療巨細(xì)胞動(dòng)脈炎成年患者。這一新的適應(yīng)癥成為首例經(jīng)FDA批準(zhǔn)的特別針對(duì)這種類型血管炎的治療方案。

巨細(xì)胞動(dòng)脈炎是一種血管炎，這是一大類因?yàn)檠苎装Y而導(dǎo)致的疾病。由于這種炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致動(dòng)脈變窄或變得不規(guī)則，妨礙足夠的血液流動(dòng)。在巨細(xì)胞動(dòng)脈炎中，受影響的大多數(shù)血管位于頭部，特別是顳動(dòng)脈(temporal arteries ，位于頭部的兩側(cè))，因此這種病癥有時(shí)也被稱為顳動(dòng)脈炎。然而，像大動(dòng)脈(aorta)等其他重要血管也可能會(huì)在巨細(xì)胞動(dòng)脈炎中發(fā)炎。目前，標(biāo)準(zhǔn)治療涉及高劑量的皮質(zhì)類固醇。

研究人員在一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照，涉及251例巨細(xì)胞動(dòng)脈炎患者的研究中建立了皮下注射Actemra治療巨細(xì)胞動(dòng)脈炎的療效和安全性。主要療效終點(diǎn)是從第12周到第52周達(dá)到持續(xù)緩解(sustained remission)的患者比例。持續(xù)緩解被定義為不再存在巨細(xì)胞動(dòng)脈炎癥狀、炎性化驗(yàn)檢查正?；?，并遞減劑量的類固醇藥物prednisone使用。從第12周至第52周，與使用標(biāo)準(zhǔn)化prednisone方案接受安慰劑的患者相比，更大比例的接受皮下注射Actemra加上標(biāo)準(zhǔn)化prednisone方案的患者達(dá)到了持續(xù)緩解。與安慰劑治療相比較，接受Actemra的患者prednisone劑量較低。Actemra治療組中觀察到的總體安全性概況與Actemra已知的安全性概況一致。FDA曾為這項(xiàng)申請(qǐng)頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。

先前，皮下注射Actemra被批準(zhǔn)用于治療中度至重度活躍類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎。靜脈內(nèi)注射Actemra以前也被批準(zhǔn)用于治療中度至重度活躍類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎，全身性治療青少年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎和多關(guān)節(jié)性青少年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎。

FDA藥物評(píng)估和研究中心肺科、過(guò)敏癥及風(fēng)濕病產(chǎn)品部門主任Badrul Chowdhury博士說(shuō)道：“我們加快了針對(duì)Actemra這一申請(qǐng)的審評(píng)，因?yàn)檫@種藥物滿足了嚴(yán)重疾病患者的迫切需求。”