俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術顯示了醫(yī)療應用的潛力。美國研究人員在動物實驗中應用“基因剪刀”成功阻止視網(wǎng)膜血管新生，達到防治視網(wǎng)膜病變的目的。

視網(wǎng)膜血管新生，是指視網(wǎng)膜表面長出新的、異常的血管。隨著病程變化，這些新生血管會滲漏、破裂甚至導致視網(wǎng)膜脫落，誘發(fā)視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網(wǎng)膜病變、濕性老年性黃斑變性、早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變等，都可能引發(fā)視網(wǎng)膜血管新生。

目前主要靠血管內(nèi)皮生長因子抑制劑類藥物來抑制新生血管生長、減輕血管滲漏。但這類治療手段需持續(xù)用藥，還有相當數(shù)量的患者對血管內(nèi)皮生長因子抑制劑不響應。

美國馬薩諸塞眼耳科醫(yī)院研究人員在新一期英國《自然·通訊》雜志網(wǎng)絡版上報告說，此前研究已知，血管內(nèi)皮生長因子受體-2在血管新生過程中扮演了重要角色，因此他們此次嘗試以腺相關病毒為載體，對編碼這種受體的基因進行編輯，阻斷眼內(nèi)病理性的血管新生。

結果顯示，在實驗鼠身上，只需一次腺相關病毒的注射就能完成基因編輯，阻斷了視網(wǎng)膜血管新生。

基因編輯技術可以像人們編輯文字那樣修改DNA鏈編碼，此次實驗中應用的是目前全球最流行的CRISPR-Cas9技術。研究小組說，下一步有望利用這種基因編輯技術開發(fā)出新療法，臨床治療以病理性眼內(nèi)血管新生為特征的眼部疾病。

他們接下來將重點研究這種療法的安全性和有效性，“我們目前的動物實驗研究結果顯示，CRISPR-Cas9技術是一種精準、有效的工具，具備治療血管新生相關眼疾的潛力。”

原標題：“基因剪刀”可防治視網(wǎng)膜病變