英法合作團(tuán)隊(duì)在25日出版的《自然·通訊》雜志發(fā)表論文稱，他們以狗為動(dòng)物試驗(yàn)?zāi)Ｐ烷_(kāi)發(fā)的基因療法，成功治好了杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD），為下一步開(kāi)展人類臨床試驗(yàn)鋪平了道路，向治愈人類DMD患者邁出重要一步。

DMD患兒均為男性。在新出生的男嬰中，每5000人就有一人會(huì)患上此病。這些患兒在幾歲時(shí)就會(huì)表現(xiàn)出肌無(wú)力癥狀，如行走緩慢、跑步時(shí)容易跌倒、上樓和下蹲困難、走路呈典型鴨步等；一般到15歲之前，會(huì)惡化到無(wú)法自己行走，依靠輪椅生活；隨后各種肌無(wú)力、呼吸及心臟問(wèn)題相繼出現(xiàn)，病人很少能活到40歲。

科學(xué)家們認(rèn)為，DMD由一種與抗肌萎縮蛋白有關(guān)的基因變異引起，這些基因變異會(huì)影響抗肌萎縮蛋白的生成，進(jìn)而影響肌肉的健康和功能。新研究中，法國(guó)南特大學(xué)和英國(guó)倫敦大學(xué)的科學(xué)家合作，研發(fā)出一種新型基因轉(zhuǎn)移療法，成功恢復(fù)了實(shí)驗(yàn)狗體內(nèi)抗肌萎縮蛋白的表達(dá)。

負(fù)責(zé)抗肌萎縮蛋白生成的基因包含230萬(wàn)個(gè)堿基對(duì)，是“體型龐大”的人體基因之一，現(xiàn)有腺相關(guān)病毒載體很難將這么大的基因載入患者體內(nèi)。研究小組將抗肌萎縮蛋白基因進(jìn)行了“壓縮”，只選取了其中關(guān)鍵序列的基因片段，制作出功能性縮微版抗肌萎縮蛋白，并成功利用腺相關(guān)病毒載入12只DMD狗的體內(nèi)。

研究表明，向這些狗僅注射治療一次，兩年來(lái)這些狗的病情被成功抑制，不但臨床癥狀穩(wěn)定，肌肉功能還得到了很大程度的恢復(fù)。

研究人員表示，他們的基因療法首次表現(xiàn)出對(duì)DMD的長(zhǎng)效治療潛力，基因表達(dá)和臨床效果維持了兩年之久，而且沒(méi)發(fā)現(xiàn)任何毒副作用和對(duì)這些轉(zhuǎn)基因制劑的免疫排斥。研究人員稱，DMD是基因療法長(zhǎng)期以來(lái)的重點(diǎn)研究對(duì)象，現(xiàn)在只需足夠資金，這項(xiàng)研究就能馬上進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)。（記者聶翠蓉）

原標(biāo)題：基因療法治愈哺乳動(dòng)物肌營(yíng)養(yǎng)不良癥