今日，美國FDA宣布Imbruvica（ibrutinib）得到批準(zhǔn)，治療患有慢性移植物抗宿主?。╟GVHD），且先前的治療已遭失敗的成人患者。值得一提的是，這是美國FDA批準(zhǔn)的治療這一疾病的首款療法！

對全球的血液癌癥或骨髓癌癥患者來說，造血干細(xì)胞移植是常見的治療手段?；颊邥?huì)先接受前置處理，破壞自身的造血能力，再從外部接受干細(xì)胞的移植，使造血能力得到恢復(fù)。這一療法雖然能有效地控制癌癥病情，卻有可能帶來一系列嚴(yán)重的副作用，cGVHD就是其中之一：在接受干細(xì)胞移植后，新產(chǎn)生的細(xì)胞反而會(huì)對患者的健康細(xì)胞進(jìn)行攻擊，嚴(yán)重時(shí)可危及生命。據(jù)估計(jì)，大約有30%-70%接受造血干細(xì)胞移植的患者，會(huì)出現(xiàn)cGVHD癥狀。

▲Ibrutinib的分子結(jié)構(gòu)（圖片來源：維基百科）

本次獲批治療cGVHD的Imbruvica是同類首款（first-in-class）的Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，由AbbVie公司旗下Pharmacyclics和Janssen Biotech公司聯(lián)合開發(fā)。藥明康德集團(tuán)企業(yè)合全藥業(yè)也參與協(xié)助了這款新藥的合成。先前，Imbruvica已獲批用于慢性淋巴性白血?。–LL）、華氏巨球蛋白血癥（WM）、邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）、以及套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）等疾病。

FDA今日對Imbruvica的批準(zhǔn)，是基于一項(xiàng)單臂的臨床試驗(yàn)。這項(xiàng)試驗(yàn)招募了42名cGVHD患者，他們的癥狀在標(biāo)準(zhǔn)療法下沒有得到改善，并且有超過一半的患者有多個(gè)器官受到了cGVHD的影響，情況不容樂觀。試驗(yàn)表明，有67%的患者在接受治療后，cGVHD有所改善。改善持續(xù)5個(gè)月以上的患者比例達(dá)到了48%。該療法的安全性也得到了評(píng)估。綜合考慮后，F(xiàn)DA決定擴(kuò)大Imbruvica的適應(yīng)癥，使其成為首款治療cGVHD的新藥。在獲批前，針對這一新藥申請，美國FDA曾授予Imbruvica孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定、以及優(yōu)先審評(píng)資格。

“無法從其他療法中得到緩解的cGVHD患者現(xiàn)在有了為他們量身打造的全新治療手段，”美國FDA腫瘤卓越中心及血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室的Richard Pazdur博士說：“這一批準(zhǔn)表明，一款腫瘤療法，如何能在另一種嚴(yán)重而威脅生命的疾病中發(fā)揮新功效。這一疾病在接受干細(xì)胞移植的血液癌癥患者中容易出現(xiàn)。”

我們祝愿重磅白血病新藥Imbruvica能在新的戰(zhàn)場上為患者帶來福音！

參考資料：

[1] FDA approves treatment for chronic graft versus host disease

[2] Imbruvica誕生記：灰燼中涅磐的重磅白血病新藥