健康一線（vodjk.com）訊：近日，俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)學(xué)者與美國、韓國以及中國的同行合作利用CRISPR技術(shù)，成功修正了人類胚胎中一種和遺傳性心臟疾病有關(guān)的基因變異。這項研究首次展示了如何利用基因編輯技術(shù)在早期人類胚胎上成功對引起疾病的基因變異進行高效修正。相關(guān)研究報告于8月2日發(fā)表在《自然》雜志上。

肥厚型心肌病能導(dǎo)致心源性猝死和心力衰竭，只要遺傳一份MYBPC3基因中的變異版本，就能導(dǎo)致肥厚型心肌病。研究團隊利用目前主流的CRISPR基因編輯技術(shù)修正了未被植入子宮前的人類胚胎中一種與該疾病有關(guān)的基因變異。結(jié)果顯示，CRISPR技術(shù)定向十分精確，試驗中也未出現(xiàn)脫靶變異。這種修正會出現(xiàn)在每一個后代身上，因為他們已經(jīng)從這一家族后裔中移除了會導(dǎo)致這一疾病的基因變異。通過使用這一技術(shù)，有可能降低這種遺傳性疾病給這個家族甚至整個人群帶來的負擔(dān)。

這次的試驗結(jié)果表明，精確的基因編輯技術(shù)能用于修正人類胚胎中的致病變異，從而增加可移植的優(yōu)質(zhì)胚胎數(shù)量。將其與體外受精等技術(shù)結(jié)合使用，或許能提供新的治療方案來防止有遺傳性疾病相關(guān)基因變異的人士將這類疾病傳遞給下一代，并且由于能獲得更多健康胚胎，也有助提高體外受精成功率。

不過，基因編輯的方法還需要進一步優(yōu)化才能進入臨床試驗階段。