近日，KITE制藥宣布，已經在歐盟開始使用其研究型CAR-T候選藥物axicabtagene ciloleucel（axi-cel）進行臨床藥物試驗。

之前完成的ZUMA-1試驗最終獲得了成功，試驗達到了主要終點。ZUMA -1研究顯示，接受單次輸注藥物的101例患者中，82％的患者腫瘤縮小了一半。受此積極試驗結果的影響，該藥物于上個月成為了歐洲第一個提交市場授權申請的CAR-T藥物。

目前，KITE正在多個歐盟醫(yī)療中心招募成年患者，具體的疾病類型為復發(fā)性/難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）和轉化性濾泡淋巴瘤（TFL）。

Kite臨床開發(fā)高級副總裁Jeff Wiezorek在一份聲明中表示：“這些axicabtagene ciloleucel數據結果非常好，并表明，超過三分之一的難治性侵襲性NHL患者在單次輸注axicabtagene ciloleucel后可能被治愈。ZUMA-1研究建立在Steven Rosenberg博士和國家癌癥研究所及我們的ZUMA-1臨床試驗研究者的支持和承諾的基礎上，他們相信CAR-T治療可能改變癌癥治療的模式“。

雖然這些數據是積極的，但藥物仍存在一些安全性問題。有三例與研究相關的死亡，兩例被證實與Kite的axicabtagene ciloleucel相關的死亡病例分別是嗜血細胞性淋巴組織細胞增多癥和心臟驟停。第三例肺栓塞死亡被認為與試驗不相關。此外，最常見的3級或更嚴重的不良事件包括貧血（43％），中性粒細胞減少（39％），嗜中性粒細胞計數減少（32％），發(fā)熱性中性粒細胞減少（31％），白細胞計數減少（29％），血小板減少癥（24％），腦?。?1％）和淋巴細胞計數減少（20％）。

嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）是T細胞在實驗室中經基因工程改造以識別細胞中的特異性抗原，然后施用于癌癥患者。如果一切都按計劃進行，CAR-T細胞應該在體內繁殖并靶向抗原以消除威脅。Axicabtagene ciloleucel是一種實驗性療法，其中將患者的T細胞經基因工程改造以靶向抗原CD19以殺死癌細胞，CD19是一種在B細胞淋巴瘤和白血病細胞表面上表達的蛋白質。

在歐洲，KITE制藥axi-cel藥物已被歐洲藥品管理局列入優(yōu)先藥物（PRIME）審批計劃。這一級別的設定是為了幫助藥物以支持開發(fā)和加速審查進度，并盡快解決高度未滿足的臨床需求。

美國食品和藥物管理局（FDA）正在審查該藥物對于侵襲性非霍奇金淋巴瘤的效果，此外該藥物已經獲得了彌漫性大B細胞淋巴瘤、轉移性濾泡淋巴瘤和原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤的突破性治療認證。