【2017.08.22/研發(fā)NEWS】輝瑞ALL藥物奧英妥珠單抗遭NICE否決；Syros全球首創(chuàng)白血病藥SY-1425獲孤兒藥認定；首款固定劑量組合療法今日獲批；3期臨床證實安進降膽固醇新藥安全性；科學家利用磁場遠程刺激大腦控制身體運動……

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輝瑞ALL藥物奧英妥珠單抗遭NICE否決

近日，英國NICE決定不推薦奧英妥珠單抗作為急性淋巴細胞性白血病的治療方案。對此，輝瑞公司表示“非常失望”，而且認為英國NICE“不合理地評估了藥物在成本效益方面的價值，并使用與以往對該疾病區(qū)域其他藥物評估不一致的假設(shè)”。

Syros全球首創(chuàng)白血病藥SY-1425獲孤兒藥認定

21日，美國FDA將孤兒藥認定授予Syros公司在研藥物SY-1425用于急性髓性白血病的治療。SY-1425是一款口服的全球首創(chuàng)的視黃酸受體-α激動劑，目前正處在用于基因驅(qū)動的AML及骨髓增生異常綜合征亞群患者治療的臨床2期階段。

首款固定劑量組合療法今日獲批

22日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美國FDA批準其每日一次口服新藥DUZALLO用于治療痛風患者的高尿酸血癥。這些患者單獨使用別嘌醇不能達到目標血清尿酸水平。

Alkermes重度抑郁新藥提交上市申請 有望近期上市

Alkermes公司22日向FDA提交滾動上市申請，以尋求治療重度抑郁障礙新藥ALKS 5461的批準。ALKS 5461有全新的作用機制，可以作為治療重度抑郁障礙的輔助療法。

華海藥業(yè)帕羅西汀膠囊獲FDA批準

華海藥業(yè)21日公告稱，已收到美國FDA的通知，普霖斯通制藥有限公司提交的帕羅西汀膠囊7.5mg的新藥簡略申請已獲得批準。

拜耳利伐沙班為何主動大幅降價65%？

21日，一則降價通知從遼寧省醫(yī)療機構(gòu)藥品和醫(yī)用耗材集中采購工作領(lǐng)導小組辦公室發(fā)出：拜耳公司以最高達65%的幅度主動將其明星產(chǎn)品利伐沙班價格降至了一個較低水平，新價格將于9月1日開始執(zhí)行。

3期臨床證實安進降膽固醇新藥安全性

安進公司近日宣布，《新英格蘭醫(yī)學雜志》發(fā)表了Repatha®認知功能試驗的結(jié)果。研究表明，Repatha治療組與安慰劑組之間的認知功能表現(xiàn)無顯著差異。

ADC技術(shù)平臺基本成熟 藥物研發(fā)面臨新機遇

抗體藥物偶聯(lián)物是一類新穎的治療藥物，正日益受到全球制藥公司的關(guān)注。ADC藥物由單克隆抗體和強效毒性藥物通過生物活性連接器偶聯(lián)而成，是一種定點靶向癌細胞的強效抗癌藥物。由于其對靶點的準確識別性及非癌細胞不受影響性，極大地提高了藥效并減少了毒副作用。

科學家利用磁場遠程刺激大腦控制身體運動

近日，科學家使用磁性納米粒子激活大腦內(nèi)小范圍的細胞群，可以引發(fā)肢體運動，包括跑、翻滾以及對四肢失去控制，這對于研究和治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病來說是一項進步。

母乳中的糖類不只是營養(yǎng)還能抗菌

研究發(fā)現(xiàn)，母乳成分復雜，有多種一直在不斷改變的成分，包括蛋白質(zhì)、脂肪和糖類，這些成分可以保護嬰兒免受細菌的侵染。

日本學者發(fā)現(xiàn)棕色脂肪發(fā)育所需關(guān)鍵分子

來自日本東京大學的研究人員，通過對小鼠的棕色和白色脂肪進行全基因組開放染色質(zhì)分析結(jié)合轉(zhuǎn)錄結(jié)合位點分析發(fā)現(xiàn)細胞核因子I-A是參與棕色脂肪發(fā)育的一個轉(zhuǎn)錄調(diào)控因子。

中科院首次利用猴子模型取得自閉癥研究新進展

來自中科院遺傳與發(fā)育研究所張永清博士課題組首次利用SHANK3缺陷型猴子模型發(fā)現(xiàn)了其神經(jīng)發(fā)育的障礙。表明SHANK3蛋白對于靈長類動物大腦的早期發(fā)育具有重要的作用，揭示其具體的作用機制能夠促進對自閉癥領(lǐng)域的了解。

Nature：維生素C不足或誘發(fā)白血病

《自然》發(fā)表了一項研究，服用維生素C，可以起到抑制白血病進展的效果，這或?qū)⒆屟芯咳藛T重新審視維生素C在白血病控制中的作用。

Science：細胞永生化比想象更復雜

有助讓細胞永生化的突變對腫瘤產(chǎn)生是至關(guān)重要的，但是在一項新的研究中，來自美國的研究人員指出細胞變成永生化遠比原來想象的更為復雜。