Blueprint Medicines今日公布了肝癌新藥BLU-554的1期臨床試驗初步數(shù)據。數(shù)據顯示，這款新藥在早期試驗中取得了積極的成果。于今年9月召開的歐洲醫(yī)學腫瘤學會（ESMO）大會和國際肝癌協(xié)會（ILCA）年會上，Blueprint將公布更多具體數(shù)據。

肝癌是全球癌癥死亡的主要原因之一，每年導致死亡人數(shù)超過60萬，病死率僅次于肺癌。肝細胞癌（HCC）是最常見的一種原發(fā)性肝癌，通常發(fā)生于慢性肝病患者，比如由乙肝或丙肝病毒感染引起的肝硬化。中國是HCC發(fā)病大國，全世界超過一半的HCC病例都在我國。這一領域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

BLU-554是一種有效的成纖維細胞生長因子受體4（FGFR4）選擇性抑制劑，能靶向FGFR4蛋白，但對其它的激酶卻幾乎沒有抑制作用。HCC患者中有約30%的人的腫瘤有異常激活的FGFR4，BLU-554對此表現(xiàn)出顯著的抗腫瘤活性，并且在臨床前研究模型中可以維持這一抑制作用。

▲BLU-554的分子結構式（圖片來源：Selleck Chemicals）

這項1期臨床試驗旨在通過多個遞增劑量試驗評估BLU-554在晚期HCC患者中的安全性和耐受性，從而建立最大耐受劑量（MTD）或推薦劑量。截止到8月18號的最新數(shù)據顯示，在38名FGF19過表達的具有FGFR4通路活化的患者中，客觀緩解率（ORR）達到16%（95% CI：6-31%）。

“BLU-554臨床前數(shù)據的宣布會繼續(xù)支持將選擇性FGFR4抑制作為新型靶向療法，治療生物標志物選擇的肝細胞癌患者，”Blueprint Medicines的首席醫(yī)學官Andy Boral博士說：“歷史數(shù)據顯示，目前獲批的療法的響應率不足10%。在這一背景下，我們評估BLU-554的結果。令人鼓舞的是，在具有進行性疾病的難治性人群中，我們通過放射成像觀察到腫瘤減少，這些患者已經幾乎沒有其它治療選擇。”

參考資料：

[1] Blueprint Medicines (BPMC) To Present Updated Data From Ongoing Phase I Clinical Trial Of BLU-554 In Patients With Advanced Hepatocellular Carcinoma At ESMO 2017 Congress And 11th ILCA Annual Conference

[2] Blueprint Medicines官網